Đột biến T315I trong CML: lựa chọn điều trị và vai trò của olverembatinib

Đột biến T315I làm thay đổi điều gì

T315I là một biến đổi trong kinase BCR::ABL1, có thể khiến một số TKI không kiểm soát được bệnh bạch cầu một cách hiệu quả. Imatinib, dasatinib, nilotinib và bosutinib nhìn chung không khắc phục được tình trạng kháng thuốc do đột biến này. Vì vậy, kết quả phát hiện T315I là một lý do cụ thể để bác sĩ huyết học xem lại thuốc đang dùng.

Báo cáo đột biến cần được đối chiếu với diễn biến các kết quả xét nghiệm phân tử và tình trạng lâm sàng. Ghi rõ ngày lấy mẫu, thuốc bạn đang dùng khi đó và việc điều trị có từng bị gián đoạn hay không. Hãy hỏi có phát hiện đột biến nào khác không và phòng xét nghiệm có thể làm rõ những từ ngữ chưa chắc chắn trong báo cáo hay không.

Nguồn và tài liệu tham khảo: [1]

Xác định CML còn ở giai đoạn mạn hay không

Lựa chọn điều trị và mức độ khẩn cấp khác nhau giữa CML giai đoạn mạn và giai đoạn chuyển cấp. Các chỉ số trong công thức máu, kết quả đánh giá tủy xương và triệu chứng giúp xác định giai đoạn bệnh. Một thuốc tạo được đáp ứng hữu ích ở giai đoạn mạn có thể không đủ khi dùng đơn độc ở giai đoạn chuyển cấp.

Nếu bệnh đã tiến triển, nhóm chuyên điều trị bệnh bạch cầu có thể trao đổi về điều trị phối hợp và lộ trình ghép tế bào gốc đồng loài. Nhờ bác sĩ nêu rõ mục tiêu trước mắt: lấy lại khả năng kiểm soát bệnh ở mức phân tử, đạt lui bệnh trước ghép hay kiểm soát bệnh trong lúc đánh giá một lựa chọn khác.

Nguồn và tài liệu tham khảo: [1]

So sánh các thuốc còn hoạt tính dựa trên tiền sử sức khỏe

Ponatinib có hoạt tính đối với T315I, nhưng cần chú ý các nguy cơ về mạch máu và tim mạch. Asciminib tác động qua một vị trí gắn khác và có bằng chứng ở những người mắc CML kháng thuốc được lựa chọn phù hợp, bao gồm trường hợp có T315I. Bác sĩ huyết học sẽ xác định liều và bối cảnh sử dụng phù hợp.

Việc so sánh cần xét đáp ứng với điều trị trước, các đột biến khác, huyết áp, tiền sử bệnh mạch máu và khả năng dung nạp. Mang hồ sơ nếu bạn từng bị đột quỵ, nhồi máu cơ tim, huyết khối hoặc viêm tụy. Hỏi mỗi lựa chọn thực tế cần kiểm tra an toàn những gì và cách tiếp tục các kiểm tra đó tại nơi gần nhà.

Nguồn và tài liệu tham khảo: [1]

Olverembatinib là một lựa chọn đã được phê duyệt tại Trung Quốc

Trung Quốc đã phê duyệt olverembatinib cho người lớn mắc CML giai đoạn mạn hoặc tăng tốc kháng TKI, có đột biến T315I được xác nhận bằng xét nghiệm đã được thẩm định. Chỉ định còn bao gồm người lớn mắc CML giai đoạn mạn kháng và/hoặc không dung nạp các TKI thế hệ một và thế hệ hai. Với người đáp ứng điều kiện, đây là một lựa chọn điều trị cụ thể để trao đổi với bác sĩ huyết học tại Trung Quốc.

Các nghiên cứu pha 1/2 ghi nhận hoạt tính chống bệnh bạch cầu và những tác dụng không mong muốn liên quan đến các chỉ số tế bào máu, tim mạch cần được theo dõi. Nghiên cứu ở những bối cảnh bệnh khác là vấn đề riêng với các chỉ định CML đã được phê duyệt này. Mang báo cáo đột biến và toàn bộ tiền sử điều trị bằng TKI để chuyên gia so sánh olverembatinib với các thuốc khác còn hoạt tính, đồng thời đánh giá việc kê đơn và lộ trình theo dõi phù hợp.

Nguồn và tài liệu tham khảo: [5] [6] [2]

Phân biệt kháng thuốc với khó khăn trong quá trình dùng thuốc

Nhóm điều trị cần biết từng thuốc trước đây không kiểm soát được CML hay đã phải ngừng vì tác dụng không mong muốn. Đây là hai vấn đề khác nhau. Một bảng điều trị ghi ngày bắt đầu, ngày ngừng, liều, kết quả xét nghiệm phân tử và lý do của từng lần thay đổi có thể tiết kiệm đáng kể thời gian xem hồ sơ.

Ghi cả những giai đoạn bỏ liều mà không cần lo bị phán xét. Chi phí, tác dụng phụ và vấn đề nguồn cung đều có thể khiến điều trị gián đoạn. Mục tiêu là chọn phác đồ bạn có thể dùng đều đặn và tránh lặp lại một phương án đã từng gây vấn đề nghiêm trọng.

Nguồn và tài liệu tham khảo: [1]

Tiếp tục cân nhắc đánh giá ghép khi phù hợp

Ghép tế bào gốc từ người hiến vẫn là một hướng có thể cân nhắc ở những người được lựa chọn, khi bệnh đã tiến triển hoặc tình trạng kháng thuốc khó kiểm soát bằng các thuốc hiện có. Ghép có những nguy cơ khác, gồm nhiễm trùng, biến chứng ở cơ quan và bệnh mảnh ghép chống chủ.

Nên trao đổi thời điểm ghép khi vẫn còn cơ hội chuẩn bị. Nhóm ghép sẽ xem xét đáp ứng điều trị, thể trạng và các lựa chọn người hiến. Hỏi có nên bắt đầu xét nghiệm đánh giá người hiến đồng thời với việc dùng TKI tiếp theo hay không, và những phát hiện nào sẽ khiến nhóm ưu tiên tiếp tục thuốc hoặc chuyển sang ghép.

Nguồn và tài liệu tham khảo: [1] [3]

Thống nhất các mốc kiểm tra đáp ứng và an toàn đầu tiên

Trước khi đổi điều trị, hãy hỏi kế hoạch xét nghiệm máu và lịch xét nghiệm theo dõi BCR::ABL1. Cũng cần có kế hoạch theo dõi, xử trí những tác dụng không mong muốn liên quan đến thuốc được chọn. Nhờ đó, bác sĩ và bạn có thể đánh giá rõ hơn liệu điều trị mới có mang lại đủ lợi ích để tiếp tục hay không.

Biết nơi cần đến để được chăm sóc khẩn khi có đau ngực, triệu chứng thần kinh xuất hiện đột ngột hoặc khó thở nặng. Nếu điều trị xa nhà, hãy làm rõ ai sẽ đọc kết quả xét nghiệm giữa các lần khám và ai sẽ cấp đơn thuốc tiếp theo. Những chi tiết này có thể quyết định một lựa chọn có triển vọng có khả thi trong cuộc sống của bạn hay không.

Nguồn và tài liệu tham khảo: [1]

Chuẩn bị buổi khám CML kháng thuốc tại Thượng Hải

Bệnh viện Ruijin có chuyên khoa huyết học trong các dịch vụ y tế quốc tế. Khi khám về T315I, hãy chuẩn bị báo cáo đột biến đầy đủ, diễn biến các kết quả xét nghiệm phân tử, đánh giá tủy xương và tiền sử của từng TKI đã dùng.

EastMedGo có thể giúp tổ chức yêu cầu khám huyết học tại Thượng Hải, tập trung vào điều kiện sử dụng olverembatinib. Gửi báo cáo T315I từ xét nghiệm đã được thẩm định, giai đoạn bệnh hiện tại và từng TKI trước đây kèm đáp ứng, lý do ngừng. Trước chuyến đi, chúng tôi có thể làm rõ quy trình đánh giá để kê đơn, cách cung cấp thuốc và các buổi theo dõi của cơ sở tiếp nhận; phí điều phối được giải thích riêng.

Nguồn và tài liệu tham khảo: [4] [5] [6]

Câu hỏi thường gặp