Nuevos tratamientos y ensayos clínicos para el párkinson: compruebe primero qué se investiga y después decida si consultar

EastMedGo 6 nov 2026

Si ve anuncios sobre un «nuevo medicamento», un «trasplante de células» o el «último estimulador cerebral», anote primero el nombre del producto y dónde se ofrece. Pregunte al equipo investigador: ¿qué síntomas pretende mejorar?, ¿en qué personas se obtuvieron los datos?, ¿aquí es un tratamiento autorizado o una investigación? Una vez aclaradas las respuestas y el plan de atención habitual, valore si viajar o someterse a una evaluación de selección.

Puntos clave

Mejorar la movilidad, reducir el tiempo diario en fase «off» y ralentizar la progresión de la enfermedad son resultados distintos. Una mejora en una escala o en una prueba de imagen no demuestra por sí sola que haya cambiado la evolución de la enfermedad.
Las autorizaciones de cada región tienen su propio ámbito de aplicación. Que un estudio esté registrado, que el equipo haya recibido su documentación o que usted supere una evaluación preliminar no significa que el tratamiento esté autorizado, que el estudio esté reclutando ni que su inclusión esté garantizada.
No suspenda medicamentos ni ajuste dispositivos por su cuenta para cumplir requisitos que supone necesarios. Si aparece un problema grave nuevo, busque primero atención médica local. La consulta sobre un estudio y la atención que ya recibe pueden organizarse al mismo tiempo.

Aclare primero qué desea mejorar

Escriba un objetivo concreto, por ejemplo, «reducir el tiempo en que no puedo caminar antes de la siguiente dosis» o «comer con más seguridad». Los estudios pueden medir puntuaciones motoras, periodos «on» y «off» registrados en diarios de pacientes, calidad de vida, imágenes o biomarcadores. Pregunte al médico: ¿cuál es la variable principal del estudio?, ¿hay un grupo de comparación?, ¿cuánto duró el seguimiento?, ¿qué significa el cambio para la vida diaria? Un cambio en las imágenes no equivale automáticamente a una mejora que el paciente pueda percibir. Los indicios encontrados en subgrupos después del estudio necesitan más comprobaciones.

La mejora de los síntomas no significa que se haya demostrado una ralentización de la progresión de la enfermedad. Los distintos síntomas también pueden necesitar cuidados diferentes: aunque mejore el movimiento, los problemas de deglución, cognición, sueño y caídas deben evaluarse por separado.[1][2]

Qué significa cada una de estas noticias

Tavapadon (JUVMO): la FDA de Estados Unidos lo ha autorizado para tratar la enfermedad de Parkinson en adultos. El ensayo aleatorizado TEMPO-1 comparó los resultados del medicamento y de un placebo en 529 pacientes en fases tempranas. A las 26 semanas, el grupo que recibió el medicamento mostró una mayor mejora en la puntuación combinada de movimiento y actividades cotidianas. Los participantes estaban en fases tempranas de la enfermedad, por lo que los resultados no pueden extrapolarse directamente a todas las personas. En el grupo del medicamento fueron frecuentes las náuseas, el dolor de cabeza y el mareo; la proporción de personas que lo suspendieron por acontecimientos adversos fue mayor que en el grupo del placebo. La información de prescripción estadounidense también incluye estudios de su uso junto con levodopa. Este medicamento trata los síntomas; los datos anteriores no demuestran que ralentice la evolución de la enfermedad. La información de prescripción advierte de riesgos como presión arterial baja, problemas de control de los impulsos, alucinaciones y discinesias —movimientos involuntarios—. También deben comprobarse las interacciones antes de usarlo.[3][4] La autorización en Estados Unidos no significa que esté autorizado o disponible en China; pida al hospital que lo confirme antes de la consulta.

Prasinezumab: el estudio aleatorizado de fase II PADOVA, realizado en pacientes en fases tempranas que recibían un tratamiento estable para los síntomas, no alcanzó el criterio estadístico exigido para su variable principal. Los análisis exploratorios previstos de antemano aportaron indicios para continuar investigando. No permiten concluir que se haya demostrado una ralentización de la enfermedad, ni considerar los resultados de subgrupos como una garantía de beneficio individual. Se notificaron acontecimientos adversos graves en ambos grupos del estudio. Durante la consulta, pida al equipo que explique los riesgos de la infusión y cómo se atenderían.[5]

Exenatida (exenatide): la variable motora principal de un estudio de fase III de 2025 no mostró el beneficio esperado. En 2026, The Lancet publicó una expresión de preocupación sobre ese artículo. Deben leerse tanto el artículo como la declaración; esta última no significa que se haya demostrado el efecto contrario.[6] Si utiliza medicamentos relacionados por diabetes u otro motivo, hable primero con el médico que los prescribe. No los suspenda ni cambie su uso para tratar el párkinson por su cuenta.

Trasplante de células: Japón ha concedido una autorización condicional y de duración limitada al producto específico AMCHEPRY (raguneprocel) para mejorar los síntomas motores de pacientes con párkinson cuya respuesta a los medicamentos existentes es insuficiente. Confirme las condiciones de uso y la disponibilidad real con el centro de tratamiento japonés. Se trata de un producto y una vía de autorización específicos de Japón. En el estudio de fase I/II de la Universidad de Kioto, 7 personas recibieron un trasplante intracerebral de células derivadas de células iPS. El objetivo principal fue observar la seguridad, con un seguimiento de 24 meses. Al no haber grupo de comparación y ser pocos participantes, los resultados no permiten determinar el beneficio para cada persona ni descartar riesgos a más largo plazo. Deben comprobarse los detalles de la cirugía, la inmunosupresión y el seguimiento.[7][8]

Otro estudio, de fase I, sobre bemdaneprocel utilizó células derivadas de células madre embrionarias humanas. Se realizaron trasplantes intracerebrales a 12 personas, principalmente para evaluar la seguridad; se notificó una crisis epiléptica relacionada con la cirugía. Los dos productos y sus fuentes celulares son diferentes: los resultados de uno no pueden aplicarse al otro, y la autorización japonesa tampoco avala las «infusiones de células madre» ofrecidas en otros lugares.[9] Pregunte por el producto exacto, el origen de las células, el lugar de administración, la documentación del estudio o de la autorización, el manejo del sistema inmunitario, el seguimiento a largo plazo y la capacidad para tratar complicaciones.

DBS adaptativa (estimulación cerebral profunda): la autorización de la FDA de Estados Unidos se refiere a una función opcional de programación de sistemas específicos y a determinados pacientes. No está disponible para todos los dispositivos implantados ni demuestra que en China existan las mismas funciones o indicaciones autorizadas.[10] Pida al equipo que compruebe los componentes del dispositivo, el software, las posibilidades de programación y el mantenimiento tras regresar a su país. La idoneidad de la cirugía requiere una evaluación especializada.

Cómo comprobar el estudio y sus propios requisitos

Busque el estudio en un registro de investigación o a través de la oficina de investigación del hospital. Anote el nombre, el número de registro, el promotor, el hospital y el equipo investigador concreto. Envíe la página del registro al centro que realiza el estudio y pregunte si esa sede está evaluando candidatos actualmente y si acepta pacientes de otros países. El centro debe confirmar el estado de reclutamiento indicado en el registro o en la página web.[11]
Lea tanto los criterios de inclusión como los de exclusión. Prepare la información sobre cómo se llegó al diagnóstico y los nombres, presentaciones, dosis y horarios de los medicamentos actuales y anteriores. Registre los periodos de buen efecto del medicamento y los de dificultad, los movimientos involuntarios, las caídas y los cambios en la cognición o la deglución. Lleve las pruebas de imagen pertinentes, los antecedentes quirúrgicos, la tarjeta del dispositivo DBS y los registros de programación. Informe de todas las demás enfermedades y medicamentos; no omita antecedentes que parezcan incompatibles con los requisitos.
Algunos estudios exigen características genéticas o biomarcadores específicos. Pida al equipo que explique por qué se hace la prueba, qué significan los resultados, sus posibles implicaciones para la familia y cómo se protegerá la privacidad. Un resultado compatible es solo una parte de la selección. Pida a un profesional que le explique cualquier resultado de significado incierto.
Solicite al centro que indique por escrito si está a la espera de documentación, en una evaluación preliminar, en la evaluación formal de selección o ya incluido en el estudio; también cuál es el siguiente paso, quién es responsable y cuándo responderá. La evaluación formal todavía puede detectar que no cumple los requisitos. Acuerde de antemano con su médico actual el tratamiento durante la espera y en caso de no ser incluido.

Aclare los riesgos, los costes y la retirada antes de decidir

Antes de firmar, solicite materiales de consentimiento informado que pueda comprender y reserve tiempo para hablar con el médico investigador. También puede acudir con una persona de confianza. Pregunte a qué grupos podría ser asignado, si hay placebo o un procedimiento simulado, qué medicamentos y pruebas habría que ajustar, qué alternativas existen fuera del estudio, cuáles son los riesgos conocidos y desconocidos, y con quién contactar de día y de noche si se produce un acontecimiento adverso. El estudio puede requerir visitas de seguimiento durante mucho tiempo. Los procedimientos ya realizados, como una cirugía o un trasplante, no pueden deshacerse al retirarse del estudio.

Pregunte cómo se retomará o continuará el tratamiento habitual tras retirarse, cómo se tratarán los datos ya generados y qué controles de seguridad siguen teniendo sentido médico. En personas cuya capacidad para tomar decisiones pueda cambiar, pida al equipo investigador y al comité de ética que expliquen cómo se evaluarán su comprensión y su capacidad para consentir, cuándo se necesitará un representante legal y cómo se respetarán sus deseos. No dé por hecho que la firma de un familiar sustituye todos los requisitos.[12]

El artículo 8 del Reglamento de aplicación de la Ley de Administración de Medicamentos de China establece que los promotores y las instituciones que realizan ensayos clínicos de medicamentos no pueden cobrar a los participantes gastos relacionados con el ensayo clínico.[13] Pida primero al centro que explique bajo qué modalidad se desarrolla el proyecto y que después detalle por escrito cada concepto: actividades relacionadas con la investigación, atención médica habitual, transporte y alojamiento, traducción e interpretación, complicaciones y tratamiento tras la retirada. El centro y las autoridades competentes deben confirmar quién asume cada gasto y qué normas se aplican a otros tipos de investigación. Ante anuncios que exijan un pago anticipado sin explicaciones concretas o que no puedan acreditar la identidad del proyecto, deténgase y compruebe la información.

Cómo organizar la continuidad de la atención antes de viajar a China

Confirme con su neurólogo actual y el equipo investigador cómo obtendrá y tomará los medicamentos a sus horas durante el viaje, cómo se manejarán los cambios de huso horario, si la selección exige una evaluación supervisada y quién se hará cargo si el tratamiento se retrasa o usted no cumple los requisitos. No suspenda medicamentos, reduzca dosis ni cambie la configuración de dispositivos por su cuenta para provocar una fase «off». Si tiene dificultad para tragar, vómitos, debe permanecer en ayunas durante una hospitalización o no puede recibir la medicación a su hora, contacte cuanto antes con el equipo que le atiende localmente. Indique los nombres de los medicamentos, sus horarios habituales y las dosis que haya omitido, y pídales que contacten con un especialista en párkinson para organizar una evaluación segura. Si no puede tragar con seguridad, o no puede recibir la medicación a su hora y tampoco obtiene una respuesta médica a tiempo, acuda a urgencias cercanas. Si se atraganta y se asfixia o tiene dificultad para respirar, llame inmediatamente al servicio local de emergencias. No triture comprimidos, cambie medicamentos ni prepare una pauta alternativa de administración por su cuenta.[2][15]

Confirme quién le acompañará, el apoyo para moverse y tragar, el número de visitas al centro, la interpretación, el seguimiento a distancia y presencial, el médico que le atenderá al regresar a su país, los contactos de emergencia y el traspaso de la documentación clínica. Si tiene DBS, lleve el modelo, la tarjeta del dispositivo y los registros de programación más recientes. Pregunte de antemano si el equipo que continuará su atención dispone de equipos compatibles y experiencia. Ante una urgencia, como confusión repentina, dificultad para respirar o debilidad nueva en un lado del cuerpo, llame inmediatamente a emergencias locales o acuda a urgencias; no espere la respuesta del centro investigador.[14]

Preguntas frecuentes

Si el ensayo ya tiene un número de registro, ¿puedo pedir cita para recibir el tratamiento?

El número ayuda a localizar el estudio, pero no demuestra que el centro local esté reclutando actualmente ni que usted cumpla los requisitos. Pida al centro que confirme la sede, el equipo investigador, el estado de la selección y el siguiente paso.

¿Las fluctuaciones del efecto de la medicación significan que debo participar en un ensayo o someterme a una cirugía?

No. Pida primero a un especialista en trastornos del movimiento que revise los síntomas y el tratamiento actual. Después compare los objetivos, los riesgos y la carga del seguimiento de la atención habitual y de la investigación.[2]

Si un estudio informa de una mejora en las imágenes, ¿significa que la enfermedad empeorará más despacio?

No puede deducirse directamente. Pregunte al equipo investigador qué relación existe entre la medida de imagen y el funcionamiento del paciente, y si hay resultados clínicos fiables y un periodo de observación suficientemente largo.

Si un medicamento está autorizado en Estados Unidos, ¿puedo comprarlo en China?

La autorización estadounidense no permite llegar a esa conclusión. Compruebe el producto concreto, la indicación y la disponibilidad con el hospital que le atenderá y mediante la información del regulador local.

¿Los estudios con células siempre requieren una operación cerebral?

Los dos estudios descritos aquí utilizaron trasplantes intracerebrales. Otros proyectos pueden emplear células y vías de administración diferentes, con otros riesgos. Pida al equipo del proyecto que lo explique en detalle; no considere todos los proyectos como un mismo tratamiento.

¿Puedo retirarme después de firmar el consentimiento?

Puede solicitar al equipo investigador retirarse del estudio. Pregunte primero por el seguimiento de seguridad posterior, la continuidad del tratamiento habitual y el tratamiento de los datos. Los procedimientos ya realizados, como una cirugía, no pueden deshacerse.[12]

Si el resultado de una prueba cumple los requisitos, ¿mi inclusión está garantizada?

No. También deben comprobarse el diagnóstico, la medicación, el estado general y todos los demás criterios, y el equipo investigador debe completar la evaluación formal de selección.

Si un familiar tiene peor memoria, ¿puede seguir tomando sus propias decisiones?

Los cambios de memoria por sí solos no sustituyen una evaluación individual. Pida al equipo investigador que se comunique de forma comprensible para el paciente, evalúe su comprensión de la decisión concreta y explique qué apoyo o representación legal necesita.[12]

Fuentes

A continuación se incluyen los estudios originales y los documentos oficiales que sustentan las afirmaciones anteriores. Fecha de comprobación: 2026-11-06. Antes de actuar, deben volver a comprobarse los proyectos concretos y la disponibilidad.