Novos tratamentos e ensaios clínicos para a doença de Parkinson: confirme primeiro o que está a ser estudado e depois decida se deve procurar uma consulta

EastMedGo 6 de nov. de 2026

Ao ver notícias sobre um «novo medicamento», «transplante de células» ou o «mais recente estimulador cerebral», anote primeiro o nome do produto e o local onde é disponibilizado. Pergunte à equipa de investigação: que sintomas pretende melhorar? De que pessoas provêm as evidências? Neste local, trata-se de um tratamento aprovado ou de investigação? Depois de esclarecer as respostas e o plano de cuidados habituais, considere se deve viajar ou realizar a avaliação de elegibilidade.

Pontos essenciais

Melhorar a mobilidade, reduzir o tempo diário em período OFF e abrandar a progressão da doença são resultados diferentes. Uma melhoria numa escala de avaliação ou num exame de imagem, por si só, não prova que a evolução da doença tenha mudado.
As aprovações são válidas nas respetivas regiões; o registo de um estudo, a receção de documentos e a aprovação numa pré-avaliação não significam que o tratamento esteja aprovado, que o estudo esteja a recrutar ou que a inclusão esteja garantida.
Não suspenda medicamentos nem ajuste dispositivos por iniciativa própria para cumprir requisitos que imagina serem necessários. Se surgir um problema grave, procure primeiro cuidados médicos locais. A consulta sobre investigação e os cuidados atuais podem ser organizados em paralelo.

Defina primeiro o que pretende melhorar

Escreva um objetivo concreto, por exemplo, «reduzir o tempo em que não consigo andar antes da dose seguinte» ou «comer com mais segurança». Os estudos podem medir pontuações motoras, períodos ON e OFF registados nos diários dos participantes, qualidade de vida, imagens ou biomarcadores. Pergunte ao médico: qual é o principal resultado avaliado pelo estudo, existe um grupo de controlo, quanto tempo durou a observação e o que significa a mudança para a vida diária? Uma alteração nas imagens não significa automaticamente uma melhoria que a pessoa consiga sentir. Os indícios encontrados em subgrupos apenas após o estudo precisam de confirmação adicional.

A melhoria dos sintomas não significa que tenha sido demonstrado um abrandamento da progressão da doença. Sintomas diferentes também podem exigir cuidados diferentes: mesmo que a função motora melhore, os problemas de deglutição, cognição, sono e quedas continuam a precisar de avaliação própria.[1][2]

O que estas notícias realmente indicam

Tavapadon (JUVMO): a FDA dos Estados Unidos aprovou-o para o tratamento da doença de Parkinson em adultos. O ensaio aleatorizado TEMPO-1 comparou os resultados do medicamento com os de um placebo em 529 pessoas com doença em fase inicial. Às 26 semanas, o grupo que recebeu o medicamento apresentou maior melhoria na pontuação combinada de função motora e atividades diárias; como os participantes estavam numa fase inicial da doença, os resultados não podem ser diretamente extrapolados para todas as pessoas. No ensaio, náuseas, dores de cabeça e tonturas foram frequentes no grupo do medicamento, e a proporção de participantes que o suspenderam devido a acontecimentos adversos foi superior à do grupo placebo. A informação de prescrição dos Estados Unidos também inclui estudos de utilização em conjunto com levodopa. Este medicamento atua nos sintomas; as evidências acima não demonstram um abrandamento da evolução da doença. A informação de prescrição alerta para riscos como pressão arterial baixa, problemas de controlo dos impulsos, alucinações e discinesias; é também necessário verificar possíveis interações medicamentosas.[3][4] A aprovação nos Estados Unidos não significa que esteja aprovado ou disponível na China. Peça ao hospital que confirme antes da consulta.

Prasinezumab: no estudo aleatorizado de fase II PADOVA, realizado em pessoas com doença em fase inicial que recebiam tratamento estável dos sintomas, o resultado principal não atingiu os critérios estatísticos exigidos. As análises exploratórias previamente definidas forneceram indícios para continuar a investigação, mas não permitem concluir que já se demonstrou um abrandamento da evolução da doença, nem considerar os resultados de subgrupos uma garantia de benefício individual. Foram comunicados acontecimentos adversos graves em ambos os grupos do estudo. Durante a consulta, peça à equipa que explique os riscos da perfusão e como são tratados.[5]

Exenatida (exenatide): num estudo de fase III de 2025, o principal resultado motor avaliado não mostrou o benefício esperado; em 2026, a revista The Lancet publicou uma expressão de preocupação relativa a esse artigo. Leia tanto o artigo como a declaração; esta não deve ser interpretada como prova de um efeito contrário.[6] Se utiliza medicamentos relacionados por outros motivos, como diabetes, fale primeiro com o médico que os prescreveu. Não os suspenda nem passe a utilizá-los para tratar a doença de Parkinson por iniciativa própria.

Transplante de células: o Japão concedeu aprovação condicional e por tempo limitado ao produto específico AMCHEPRY (raguneprocel), para melhorar os sintomas motores de pessoas com doença de Parkinson cuja resposta aos medicamentos existentes é insuficiente. Confirme os critérios de utilização e a disponibilidade real junto da instituição de tratamento no Japão. Trata-se de um produto e de uma via de aprovação específicos do Japão. Num estudo de fase I/II da Universidade de Quioto, 7 pessoas receberam um transplante intracerebral de células derivadas de células iPS. O objetivo principal era observar a segurança, com acompanhamento durante 24 meses; não houve grupo de controlo e o número de participantes foi pequeno, pelo que não é possível determinar o benefício para cada pessoa nem excluir riscos a mais longo prazo. É necessário confirmar todos os aspetos da cirurgia, da imunossupressão e do acompanhamento.[7][8]

Outro estudo, de fase I, sobre bemdaneprocel utilizou células derivadas de células estaminais embrionárias humanas. Foram realizados transplantes intracerebrais em 12 pessoas, principalmente para avaliar a segurança; foi comunicada uma crise epilética relacionada com a cirurgia. As origens celulares e os produtos destes dois estudos são diferentes, pelo que os resultados não podem ser aplicados indistintamente. A aprovação japonesa também não pode servir de aval a «perfusões de células estaminais» noutros locais.[9] Pergunte qual é o produto exato, a origem das células, o local de administração, a documentação do estudo ou da aprovação, o tratamento relativo ao sistema imunitário, a monitorização a longo prazo e a capacidade para tratar complicações.

DBS adaptativa (estimulação cerebral profunda): a aprovação da FDA dos Estados Unidos refere-se a uma função opcional de programação de um sistema específico e à população para a qual está indicada. Nem todos os dispositivos implantados podem utilizar essa função, e a aprovação não demonstra que a mesma função ou indicação esteja disponível na China.[10] Peça à equipa que verifique o hardware, o software, as possibilidades de programação e a manutenção após o regresso ao seu país. A adequação da cirurgia exige uma avaliação especializada.

Como verificar o estudo e a sua elegibilidade

Procure o estudo numa plataforma de registo de estudos ou junto do gabinete de investigação do hospital. Anote o nome, o número de identificação, o promotor, o hospital e a equipa de investigação específica. Envie a página do registo ao centro que efetivamente realiza o estudo e pergunte se essa unidade está atualmente a realizar avaliações de elegibilidade e se aceita participantes de outros países. O estado de recrutamento indicado no registo ou na página deve ser confirmado pelo centro.[11]
Leia tanto os critérios de inclusão como os de exclusão. Prepare o historial do diagnóstico e os nomes, formas farmacêuticas, doses e horários dos medicamentos atuais e anteriores. Registe os períodos em que a medicação funciona bem e os períodos difíceis, movimentos involuntários, quedas e alterações da cognição ou da deglutição. Leve os exames de imagem relevantes, o historial cirúrgico, o cartão do dispositivo DBS e os registos de programação. Forneça informações completas sobre outras doenças e medicamentos; não omita antecedentes que pareçam incompatíveis com os critérios.
Alguns estudos exigem características genéticas ou biomarcadores específicos. Peça à equipa que explique por que motivo é feito o teste, o significado dos resultados, as possíveis implicações para a família e as medidas de privacidade. Um resultado compatível é apenas uma parte da avaliação de elegibilidade. Peça a um profissional que explique resultados de significado incerto.
Peça ao centro que esclareça por escrito se está a aguardar documentos, em pré-avaliação, em avaliação formal de elegibilidade ou se já foi incluído no estudo, bem como qual é o passo seguinte, quem é responsável e quando haverá resposta. A avaliação formal ainda pode revelar que não cumpre os critérios. Combine previamente com o seu médico atual o tratamento durante a espera e caso não seja incluído.

Esclareça os riscos, os custos e a desistência antes de decidir

Antes de assinar, peça os documentos de consentimento informado numa linguagem que compreenda e reserve tempo para os discutir com o médico do estudo. Pode também pedir a alguém da sua confiança que o acompanhe. Esclareça em que grupos poderá ser colocado, se existe placebo ou um procedimento simulado, que medicamentos e exames precisam de ser ajustados, quais são as alternativas fora do estudo, os riscos conhecidos e desconhecidos e quem contactar de dia ou de noite em caso de acontecimento adverso. O estudo pode exigir consultas de acompanhamento durante muito tempo; procedimentos já realizados, como cirurgia ou transplante, não podem ser desfeitos com a desistência.

Pergunte como será assegurada a continuidade do tratamento habitual após a desistência, como serão tratados os dados já recolhidos e que acompanhamentos de segurança continuam a ter relevância médica. Para pessoas cuja capacidade de decisão possa mudar, peça à equipa de investigação e à comissão de ética que expliquem como serão avaliadas a compreensão e a capacidade de consentir, quando será necessário um representante legal e como será respeitada a vontade da própria pessoa. Não presuma que a assinatura de um familiar substitui todos os requisitos.[12]

O artigo 8.º do Regulamento de Execução da Lei de Administração de Medicamentos da China estabelece que os promotores e as instituições de ensaios clínicos de medicamentos não podem cobrar aos participantes despesas relacionadas com o ensaio clínico.[13] Peça primeiro ao centro que explique em que modalidade se enquadra o projeto e que apresente, por escrito e item a item, a distribuição dos custos, incluindo os procedimentos relacionados com a investigação, os cuidados médicos habituais, as deslocações e o alojamento, a tradução, as complicações e o tratamento após a desistência. A responsabilidade por cada custo e as regras aplicáveis a outros tipos de investigação devem ser confirmadas pelo centro e pelas autoridades competentes. Perante publicidade que exija pagamentos antecipados sem discriminar os custos ou que não apresente a identificação do projeto, suspenda o processo e verifique.

Como organizar a continuidade dos cuidados antes de viajar para a China

Confirme com o seu neurologista atual e com a equipa de investigação como obter e tomar os medicamentos nos horários certos durante a viagem, como lidar com as mudanças de fuso horário, se a avaliação de elegibilidade exige uma avaliação sob supervisão e quem assumirá os cuidados se o tratamento se atrasar ou se não cumprir os critérios. Não suspenda medicamentos, reduza doses nem altere as definições do dispositivo por iniciativa própria para provocar um período OFF. Em caso de dificuldade em engolir, vómitos, jejum durante um internamento ou impossibilidade de tomar a medicação a horas, contacte rapidamente a equipa de tratamento local. Informe os nomes dos medicamentos, os horários habituais de administração e as doses já omitidas, e peça que contactem um especialista em Parkinson para organizar uma avaliação segura. Se não conseguir engolir com segurança, ou se não conseguir tomar a medicação a horas e não obtiver uma resposta médica atempada, recorra ao serviço de urgência mais próximo; em caso de asfixia ou dificuldade em respirar, ligue imediatamente para o serviço de emergência local. Não esmague comprimidos, troque medicamentos nem estabeleça um plano alternativo de administração por iniciativa própria.[2][15]

Confirme o acompanhante, o apoio à mobilidade e à deglutição, o número de deslocações ao hospital, a interpretação, o acompanhamento à distância e presencial, bem como o médico que o receberá após o regresso, os contactos de emergência e a transferência da documentação clínica. Se tiver DBS, leve o modelo, o cartão do dispositivo e os registos de programação mais recentes. Pergunte antecipadamente à equipa que assumirá os cuidados se dispõe de equipamento compatível e de experiência. Perante uma emergência, como confusão súbita, dificuldade em respirar ou fraqueza recente de um lado do corpo, ligue imediatamente para o serviço de emergência local ou vá à urgência, sem esperar pela resposta do centro de investigação.[14]

Perguntas frequentes

Se já existe um número de ensaio, posso marcar o tratamento?

O número ajuda a localizar o estudo, mas não prova que o centro local esteja atualmente a recrutar nem que cumpra os critérios. Peça ao centro que confirme a unidade, a equipa de investigação, o estado da avaliação de elegibilidade e o passo seguinte.

As flutuações do efeito da medicação significam que tenho de participar num ensaio ou fazer uma cirurgia?

Não. Peça primeiro a um especialista em perturbações do movimento que reavalie os sintomas e o tratamento atual. Depois, compare os objetivos, os riscos e as exigências de acompanhamento dos cuidados habituais e da investigação.[2]

Se um estudo refere melhorias nas imagens, isso significa que a doença vai piorar mais lentamente?

Não é possível concluir isso diretamente. Pergunte à equipa de investigação qual é a relação entre os indicadores de imagem e a capacidade funcional dos participantes, e se existem resultados clínicos fiáveis e um período de observação suficientemente longo.

Se um medicamento está aprovado nos Estados Unidos, posso comprá-lo na China?

A aprovação nos Estados Unidos não permite chegar a essa conclusão. Peça ao hospital que o vai receber e consulte as informações das autoridades reguladoras locais para confirmar o produto específico, as indicações e a disponibilidade.

A investigação com células exige sempre cirurgia cerebral?

Os dois estudos referidos no texto utilizaram transplante intracerebral; noutros projetos, as células, as vias de administração e os riscos podem ser diferentes. Peça explicações específicas à equipa do projeto e não considere projetos diferentes como se fossem o mesmo tratamento.

Posso desistir depois de assinar o consentimento?

Pode comunicar à equipa de investigação que pretende desistir. Esclareça primeiro o acompanhamento de segurança posterior, a continuidade do tratamento habitual e o tratamento dos dados. Procedimentos já realizados, como cirurgias, não podem ser desfeitos.[12]

Se o resultado do teste cumprir os requisitos, a inclusão está garantida?

Não. É ainda necessário verificar o diagnóstico, a medicação, o estado geral e todos os outros critérios, e a equipa de investigação tem de concluir a avaliação formal de elegibilidade.

Um familiar com pior memória ainda pode decidir por si?

Uma alteração da memória, por si só, não substitui uma avaliação individual. Peça à equipa de investigação que comunique de uma forma que a pessoa compreenda, avalie a sua compreensão da decisão concreta e explique que apoio ou representação legal é necessário.[12]

Fontes

Seguem-se os estudos originais e os documentos oficiais que sustentam as conclusões apresentadas. Data de verificação: 2026-11-06. Os projetos específicos e a disponibilidade devem ser novamente confirmados antes de tomar medidas.