Atrofi otot spina jenis 5q: berapa kali perlu ke hospital dalam setahun untuk menerima nusinersen sodium di China
Jika memulakan rejimen 12 mg di China dari awal, biasanya 6 pemberian dos dijadualkan pada tahun pertama; selepas memasuki fasa penyelenggaraan yang stabil, biasanya kira-kira 3 kali setahun. Nusinersen sodium (Spinraza) disuntik ke dalam cecair serebrospina melalui pungsi lumbar. Semasa penilaian pertama, pasukan neuromuskular perlu menyemak bukti pengesahan diagnosis atrofi otot spina (SMA) jenis 5q, keadaan pernafasan dan penelanan, serta tarikh pemberian ubat terdahulu. Bagi keluarga yang telah memulakan rawatan, jadualkan dahulu pemberian dos seterusnya dalam kalendar kedua-dua hospital.
Perkara utama untuk dibaca
- Semak dos yang sedang digunakan dan fasa pemberian dos.
- Selain harga ubat bagi setiap vial, kos pungsi lumbar, panduan pengimejan jika diperlukan dan sedasi dikira secara berasingan.
Kelayakan dan kebolehlaksanaan pungsi lumbar ialah dua perkara berbeza
Serahkan laporan genetik, diagnosis dan penilaian fungsi, serta bawa maklumat tentang skoliosis, pembedahan pembetulan atau implan terdahulu, bersama rekod pungsi lumbar terakhir. Jika menggunakan ventilasi bukan invasif atau memerlukan sokongan penelanan atau pemakanan, maklumkan kepada pasukan sebelum membuat janji temu. Berdasarkan maklumat ini, doktor boleh menentukan kepakaran yang perlu dilibatkan, sama ada panduan pengimejan perlu diatur dan sama ada pemerhatian selepas prosedur diperlukan.
Kira fasa permulaan dan penyelenggaraan secara berasingan
Rejimen 12 mg/5 mL di China biasanya melibatkan empat dos pemuatan pada hari ke-0, ke-14, ke-28, ke-63, diikuti satu dos penyelenggaraan setiap 4 bulan. Jika dos lain pernah digunakan atau pemberian dos pernah terlepas, pusat rawatan perlu membuat pelarasan berdasarkan tarikh sebenar. Kini terdapat juga kekuatan dos lain di Amerika Syarikat; harga setiap vial atau jadual pemberiannya tidak boleh digunakan sebagai ganti bagi rejimen 12 mg.
Cara menganggarkan kos tahun pertama dan selepas pulang ke negara asal
Gunakan kekuatan 12 mg/5 mL yang sedang digunakan untuk bertanya tentang harga setiap vial yang perlu dibayar sendiri. Senaraikan pemberian dos pemuatan dan penyelenggaraan pada tahun pertama secara berasingan, kemudian tambahkan kos setiap pungsi lumbar, ujian darah dan air kencing, serta panduan pengimejan, sedasi atau pemerhatian dalam wad yang dianggap perlu oleh doktor. Bagi pesakit yang telah memulakan rawatan di tempat tinggal sendiri, anggarkan kos hanya berdasarkan bilangan pemberian dos yang benar-benar akan diterima di China selepas ini.
Siapa yang akan meneruskan pemberian ubat selepas pulang
Minta rekod tarikh setiap pemberian dos, dos, nombor kelompok, laluan pungsi, sama ada panduan pengimejan dan sedasi digunakan, sama ada terdapat kesan sampingan, serta keputusan terkini bagi ujian platelet, pembekuan darah dan air kencing. Minta pasukan tempatan mengesahkan secara bertulis tarikh prosedur seterusnya; ketersediaan ubat tidak semestinya bermakna doktor yang biasa dengan keadaan tulang belakang pesakit tersebut tersedia pada hari yang sama.
Soalan lazim
Bayi baru menerima keputusan saringan yang menunjukkan kemungkinan SMA, adakah perlu menunggu janji temu di luar negara dahulu?
Hubungi pusat neuromuskular pediatrik tempatan secepat mungkin untuk pengesahan diagnosis dan penilaian rawatan, sambil mengumpulkan dokumen yang berkaitan. Jangan tangguhkan penjagaan tempatan kerana menunggu slot janji temu di luar negara.
Jika pernah menjalani pembedahan tulang belakang, adakah pungsi lumbar pasti tidak boleh dilakukan?
Serahkan rekod pembedahan dan imej kepada pusat yang berpengalaman untuk menilai laluan pungsi dan sama ada panduan pengimejan diperlukan; kesimpulan tidak boleh dibuat berdasarkan sejarah pembedahan sahaja.
Adakah anestesia am diperlukan setiap kali?
Minta pasukan yang menjalankan prosedur membuat keputusan berdasarkan umur, fungsi pernafasan dan tahap kesukaran pungsi, serta menyatakan dalam sebut harga sama ada penilaian sedasi atau anestesia termasuk dalam kos.
Apakah yang perlu dilakukan jika terlepas jadual dos penyelenggaraan?
Hubungi doktor yang menguruskan pemberian ubat dan berikan semua tarikh pemberian dos terdahulu. Jadual dos gantian bergantung pada tempoh kelewatan; jangan mengiranya sendiri.
Selain kos pemberian ubat, apakah perbelanjaan pengangkutan dan penjagaan yang biasanya perlu dipertimbangkan?
Senaraikan kos perjalanan penjaga, kenderaan yang boleh diakses oleh orang kurang upaya dan tempoh perlu tinggal selepas prosedur bagi setiap perjalanan. Jika anak menggunakan peralatan pernafasan, minta pusat rawatan turut mengesahkan sokongan yang diperlukan semasa perjalanan pergi balik dan tempoh pemerhatian.