Генная терапия гемофилии B: что нужно организовать до и после однократной инфузии

EastMedGo 6 нояб. 2026 г.

В Китае в апреле 2025 года впервые одобрили бопайдакэцзи (Xinjiuning, BBM-H901) для взрослых с умеренно тяжёлой и тяжёлой гемофилией B. Прежде чем решать, ехать ли на обследование за границу, попросите китайский центр гемофилии и гематолога по месту жительства подтвердить два момента: соответствуете ли вы условиям скрининга и кто сможет регулярно контролировать функцию печени и активность фактора свёртывания IX после вашего возвращения домой.

Главное

Речь идёт только о врождённом дефиците фактора свёртывания IX.
После однократной инфузии всё равно требуется длительное наблюдение, а количество флаконов препарата зависит от массы тела.

Что сначала проверят в центре гемофилии

Соберите сведения за последний год: количество и локализацию кровотечений, обращения за неотложной помощью или операции, названия препаратов фактора IX, профилактические дозы и записи о дополнительных введениях по необходимости. В центре также уточнят, выявлялись ли у вас раньше ингибиторы фактора свёртывания IX, есть ли заболевания печени или вирусный гепатит, и проведут анализ на антитела к AAV-вектору согласно требованиям к препарату. Возьмите оригиналы результатов с указанием методов исследования: пороговые значения антител для разных препаратов различаются.

О чём позволяют судить исследования однократной инфузии

При этой терапии ген фактора свёртывания IX доставляют в клетки печени с помощью аденоассоциированного вирусного вектора. Ключевое китайское исследование фазы III было одногрупповым и включало 26 участников. Через 52 недели после инфузии средняя годовая частота кровотечений составила 0.60, а 95% доверительный интервал — 0,18～1,99 кровотечений. В исследовании использовали заранее установленный исторический показатель для сравнения; рандомизированной контрольной группы, одновременно получавшей заместительную терапию фактором свёртывания, не было. После инфузии кровотечения всё ещё возможны, поэтому во время последующего наблюдения необходимо сохранять возможность дополнительного введения фактора свёртывания по необходимости. Hemgenix, одобренный в США, — другой препарат; показания, обследования и последующее наблюдение нужно сверять с инструкцией к каждому препарату.

Как рассчитать стоимость препарата и продолжительность пребывания в Китае

Дозу бопайдакэцзи рассчитывают по массе тела; один флакон содержит 2 mL. Например, при массе тела 60 kg объём для однократного введения составляет 75 mL, поэтому нужно подготовить 38 флаконов. Попросите центр указать количество флаконов, цену за флакон и общую стоимость препарата исходя из вашей фактической массы тела, а также отдельно рассчитать стоимость скрининга, наблюдения при инфузии и повторных исследований функции печени и фактора свёртывания.

Пациентам из других стран следует запрашивать стоимость исходя из фактически необходимого им количества препарата. До оплаты попросите аптеку письменно подтвердить, распространяется ли на вас программа бесплатного предоставления препарата, и включите в бюджет расходы на госпитализацию и количество дней, в течение которых потребуется проходить повторные обследования на месте.

Что передать гематологу перед возвращением домой

Получите документы с датой инфузии, названием препарата и номером серии, исходными и последними показателями функции печени и активности фактора IX, частотой контроля и планом экстренного дополнительного введения фактора. Уточните, может ли местная лаборатория выполнять исследования методом, признанным центром, и кто свяжется с лечившей вас командой при выявлении повышения печёночных ферментов или новых кровотечений. При травме головы или тяжёлом кровотечении немедленно обратитесь за помощью в ближайшее медицинское учреждение в соответствии с имеющимся планом неотложных действий.

Частые вопросы

Можно ли применять этот препарат при гемофилии A?

В Китае этот препарат одобрен именно для лечения гемофилии B. Сначала проверьте, дефицит какого фактора указан в медицинских документах: VIII или IX.

Могут ли подростки записаться по той же схеме, что и взрослые?

Это одобрение в Китае распространяется на взрослых. Для несовершеннолетних пациентов детский гематолог должен оценить варианты лечения с учётом возраста и местных разрешений на их применение.

Что делать, если раньше был вирусный гепатит?

Предоставьте вместе результаты обследований на гепатит, сведения о лечении и показатели функции печени. Центр определит, подходит ли вам терапия и нужно ли участие гепатолога.

Можно ли после инфузии выбросить запас фактора свёртывания?

Сохраняйте возможность получить препарат для экстренного применения, пока гематолог не выдаст письменный план. При кровотечении, операции или травме дополнительное введение фактора всё ещё может потребоваться.

Что делать, если по месту жительства нельзя выполнить исследования, которые требует центр?

Прежде чем бронировать лечение, найдите лабораторию, которая сможет выдать результаты, согласуйте сроки отправки образцов и определите, кто будет получать результаты. Однократная инфузия не заменяет последующее наблюдение.