Terapi gen untuk hemofilia B: apa yang perlu disiapkan sebelum dan sesudah satu kali infus

EastMedGo 6 Nov 2026

Tiongkok pertama kali menyetujui dalnacogene ponparvovec (Xinjiuning, BBM-H901) pada April 2025 untuk orang dewasa dengan hemofilia B sedang hingga berat. Sebelum memutuskan untuk menjalani evaluasi di luar negeri, mintalah pusat hemofilia di Tiongkok dan dokter hematologi setempat memastikan dua hal: apakah Anda memenuhi persyaratan skrining, serta siapa yang dapat terus memantau fungsi hati dan aktivitas faktor pembekuan IX setelah Anda pulang ke negara asal.

Poin penting

Hanya membahas kekurangan faktor pembekuan IX bawaan.
Pemantauan jangka panjang tetap diperlukan setelah satu kali infus, dan jumlah vial obat juga bergantung pada berat badan.

Apa yang akan diperiksa terlebih dahulu oleh pusat hemofilia

Siapkan catatan selama satu tahun terakhir mengenai jumlah kejadian perdarahan, lokasi perdarahan, kunjungan ke unit gawat darurat atau operasi, nama sediaan faktor IX, dosis pencegahan, serta dosis tambahan sesuai kebutuhan. Pusat juga akan menanyakan apakah Anda pernah memiliki inhibitor faktor pembekuan IX, apakah Anda memiliki penyakit hati atau hepatitis virus, dan melakukan pemeriksaan antibodi terkait vektor AAV sesuai persyaratan produk. Bawalah laporan asli beserta metode pemeriksaannya; ambang batas pemeriksaan antibodi berbeda antarproduk.

Seberapa banyak yang dapat dijelaskan oleh penelitian tentang satu kali infus

Terapi ini menggunakan vektor virus adeno-asosiasi untuk mengantarkan gen faktor pembekuan IX ke sel hati. Penelitian utama fase III di Tiongkok merupakan penelitian satu kelompok dengan 26 peserta. Pada 52 minggu setelah infus, rata-rata jumlah kejadian perdarahan yang disetahunkan adalah 0,60 kali, dengan interval kepercayaan 95% sebesar 0,18～1,99 kali. Penelitian ini menggunakan pembanding historis yang telah ditetapkan sebelumnya, tanpa kelompok kontrol acak yang menerima terapi penggantian faktor pada periode yang sama. Perdarahan masih dapat terjadi setelah infus, sehingga selama pemantauan tetap perlu tersedia pengaturan pemberian faktor pembekuan tambahan sesuai kebutuhan. Hemgenix yang disetujui di Amerika Serikat merupakan produk lain; cakupan penggunaan, pemeriksaan, dan pemantauannya perlu diperiksa berdasarkan informasi produk masing-masing.

Cara memperkirakan biaya obat dan lama tinggal di Tiongkok

Dosis dalnacogene ponparvovec dihitung berdasarkan berat badan, dengan isi 2 mL per vial. Sebagai contoh, untuk berat badan 60 kg, dosis satu kali pemberian adalah 75 mL, sehingga perlu disiapkan 38 vial. Mintalah pusat mencantumkan jumlah vial, harga per vial, dan biaya obat berdasarkan berat badan Anda yang sebenarnya, serta memberikan rincian biaya terpisah untuk skrining, observasi saat infus, dan pemeriksaan ulang fungsi hati serta faktor pembekuan.

Pasien dari luar negeri perlu meminta penawaran harga berdasarkan jumlah obat yang benar-benar dibutuhkan. Sebelum membayar, mintalah apotek memastikan secara tertulis apakah Anda memenuhi syarat untuk mendapatkan obat gratis, dan masukkan juga biaya rawat inap serta jumlah hari yang diperlukan untuk pemeriksaan ulang di lokasi tersebut ke dalam anggaran.

Informasi yang perlu diserahkan kepada dokter hematologi sebelum pulang ke negara asal

Mintalah catatan tanggal infus, produk dan nomor bets, hasil fungsi hati dan aktivitas faktor IX sebelum terapi serta yang terbaru, frekuensi pemantauan, dan rencana pemberian faktor tambahan dalam keadaan darurat. Pastikan apakah laboratorium setempat dapat melakukan pemeriksaan dengan metode yang diakui pusat, serta siapa yang akan menghubungi tim perawatan semula jika ditemukan peningkatan enzim hati atau perdarahan baru. Jika terjadi cedera kepala atau perdarahan berat, segera dapatkan penanganan di fasilitas terdekat sesuai rencana penanganan darurat yang sudah ada.

Pertanyaan umum

Apakah terapi ini juga dapat digunakan untuk hemofilia A?

Cakupan persetujuan produk ini di Tiongkok secara khusus ditujukan untuk hemofilia B. Periksa terlebih dahulu apakah rekam medis mencantumkan kekurangan faktor VIII atau IX.

Apakah remaja dapat membuat janji dengan mengikuti prosedur untuk orang dewasa?

Persetujuan di Tiongkok kali ini mencakup orang dewasa. Pasien di bawah umur perlu dievaluasi oleh dokter hematologi anak berdasarkan usia dan terapi yang disetujui di wilayah setempat.

Bagaimana jika sudah memiliki riwayat hepatitis virus?

Serahkan hasil pemeriksaan hepatitis, catatan pengobatan, dan catatan fungsi hati secara bersamaan. Pusat akan menentukan apakah terapi sesuai untuk Anda dan apakah dokter spesialis hati perlu dilibatkan.

Apakah faktor pembekuan cadangan boleh dibuang setelah infus?

Pastikan akses terhadap obat darurat tetap tersedia sampai dokter hematologi memberikan pengaturan tertulis. Faktor tambahan mungkin masih diperlukan saat terjadi perdarahan, operasi, atau cedera.

Bagaimana jika pemeriksaan yang diminta pusat tidak dapat dilakukan di tempat tinggal saya?

Pastikan terlebih dahulu laboratorium yang dapat menerbitkan laporan, waktu pengiriman sampel, dan penerima laporan sebelum menjadwalkan terapi. Satu kali infus tidak dapat menggantikan pemantauan setelahnya.