B 型血友病的基因治療：單次輸注前後，有哪些事要先安排
中國於 2025 年 4 月首次核准波哌達可基（信玖凝，BBM-H901），用於中重度 B 型血友病成人患者。決定是否跨境接受評估前，請先讓中國血友病中心和本地血液科確認兩件事：你是否符合篩檢條件，以及回國後誰能持續監測肝功能和凝血因子 IX 活性。
閱讀重點
- 僅討論先天性凝血因子 IX 缺乏。
- 單次輸注後仍需長期追蹤，藥物瓶數也會隨體重而變動。
血友病中心會先評估什麼
整理最近一年的出血次數、出血部位、急診就醫或手術紀錄、凝血因子 IX 製劑名稱、預防性用量和臨時追加用藥紀錄。中心也會詢問過去是否曾出現凝血因子 IX 抑制物、是否有肝病或病毒性肝炎，並依產品要求檢測 AAV 載體相關抗體。請攜帶原始報告和檢測方法資料；不同產品的抗體檢測門檻有所差異。
單次輸注的研究能說明多少
這項療法透過腺相關病毒載體，將凝血因子 IX 基因送入肝細胞。中國的關鍵Ⅲ期試驗是一項納入 26 人的單組研究，輸注後 52 週的平均年化出血次數為 0.60 次，95% 信賴區間為 0.18～1.99 次。研究採用事先設定的歷史資料作為參照，沒有同期接受凝血因子替代治療的隨機對照組。輸注後仍可能出血，追蹤期間仍需保留按需補充凝血因子的安排。美國核准的 Hemgenix 是另一項產品，適用範圍、檢測和追蹤要求需分別依各自的藥品說明書核對。
如何估算藥費和在中國停留的時間
波哌達可基的用量依體重計算，每瓶 2 mL。例如體重 60 kg，單次用量為 75 mL，需準備 38 瓶。請中心依你本人的實際體重列出瓶數、單價和藥費，並另外提供篩檢、輸注觀察、肝功能與凝血因子複查的費用。
境外患者應依本人的實際用量詢價。付款前，請藥房以書面確認是否適用贈藥方案，並將住院費用和需在當地複查的天數一併納入預算。
回國前要向血液科交接什麼
取得輸注日期、產品名稱和批號、基準及近期的肝功能與凝血因子 IX 活性結果、監測頻率，以及緊急補充凝血因子的預案。確認當地實驗室能否依中心認可的方法進行檢測，以及由誰在發現肝酵素升高或新發生出血後聯絡原治療團隊。發生頭部外傷或嚴重出血時，立即依既有急救方案就近處理。