阵发性睡眠性血红蛋白尿症：在中国评估可伐利单抗前要确认什么
如果确诊阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH），请先把既往补体抑制剂使用史和疫苗记录交给血液科。中国在 2024 年 2 月率先批准可伐利单抗（派圣凯）。中国说明书适用于既往未接受补体抑制剂的成人和 ≥12 岁青少年，给药表从体重 40 kg 起列出。
阅读要点
- 过去用过同类药时，要按中国说明书重新核对资格。
- 脑膜炎球菌感染是需要预先防范、出现症状须立即就医的严重风险。
血液科会怎样评估病情
带用流式细胞术确诊 PNH 的报告、近期血红蛋白与乳酸脱氢酶（LDH）、输血历史，记录尿色变化、血栓或住院经过。既往用过任何补体抑制剂，即使已经停药，也应提供通用名和末次日期。不同国家说明书对既往治疗的要求存在差异。
在安排第一次输注前核对疫苗
使用抑制补体 C5 的药物会增加严重脑膜炎球菌感染风险。中国说明书要求首剂前至少两周接种四价脑膜炎球菌疫苗。如病情需立即开始，必须由团队安排尽早接种及预防性抗生素保护。带疫苗品种、日期及接种证明，并让医生给出当地急诊可读的用药记录。
为什么要把第一个月逐天排好
如果医生采用中国说明书方案，可按处方核对给药日历：第 1 天静脉输注，第 2、8、15、22 天皮下注射，自第 29 天起每 4 周皮下注射一次。剂量按体重分档。请两边团队共同圈出每个日期、地点和负责方，写明谁可以给药、居家注射前需要哪些培训，以及延误时联系谁。擅自停止可能导致溶血复发。
一个月的药费要看哪几项
先请药房按体重列出首月和维持期所需瓶数。以每瓶 340 mg 计算，体重 40 至不足 100 kg 的患者，说明书所列维持剂量为每四周 680 mg，即两瓶。把疫苗、首次静脉输注、血液检查和复诊另列。
常见问题
已经用过依库珠单抗，来中国前要核对什么？
中国说明书列出的人群是既往未用过补体抑制剂的患者。欧盟说明书还涵盖年满 12 岁、体重至少 40 kg，且已接受 C5 抑制剂至少 6 个月、病情稳定的患者。请把既往用药和末次给药日期交给两地血液科，先核对续药安排。