GVHD 新療法與試驗：赴中國前先核實什麼
異體造血幹細胞移植後，如果您正在尋找移植物抗宿主病（GVHD）的新治療，請先由原移植團隊判斷目前能否等待篩選及旅行。再核實方案是已核准的常規治療，還是研究；兩條途徑的資格、費用及追蹤安排都不同。醫院收到病歷或登錄頁面顯示「招募中」，都不代表您已經納入研究。
目前有發燒、畏寒或病情突然變化時，請先處理症狀，不要等待跨境會診或研究回覆。 體溫達到 38°C、畏寒或有其他感染徵兆，應立即聯絡移植團隊；若聯絡不上或無法及時獲得處理，請就近前往急診。若有呼吸困難、胸痛、意識改變、大量出血或病情迅速惡化，請立即就近前往急診或呼叫當地緊急救護；中國大陸請撥打 120。就醫時，請告知醫護人員您曾接受異體移植、目前使用的免疫抑制藥物，以及是否參加研究。若團隊曾提供應更早求助的體溫或症狀標準，請依其標準執行。[1]
閱讀要點
- 移植前預防、急性 GVHD 治療及慢性 GVHD 治療是不同的問題。即使藥物名稱相同，也要核對適應症、適用族群及先前治療。
- 獲准不保證該院有藥、適合您或可獲保險給付；試驗登錄或通過初步篩選，也不等於最終納入研究。請由實際執行的研究中心書面確認當時的狀態及下一步。
- 中國大陸藥物臨床試驗的試驗委託者與機構，不得向受試者收取與試驗有關的費用；試驗委託者也須免費提供試驗用藥品，並支付相關醫學檢測費用。常規治療、旅行等費用由誰負擔，需逐項核對；試驗相關損害另有相應的責任規定。[2]
- 不要為了研究自行停藥、減少類固醇劑量或延誤急症處理。若無法確保兩地的監測及退出後的接續照護，應先請團隊處理這個缺口。
先弄清這項治療針對什麼
GVHD 可影響皮膚、腸道、肝臟、眼睛、口腔或肺部等部位。判斷急性或慢性 GVHD 需要依據臨床表現，不宜只按移植後的天數自行判定。症狀也可能來自感染、藥物或其他原因，需要移植團隊評估。[3]
請將新聞或方案對應至以下三個問題之一：
| 您的問題 | 應核對的重點 |
|---|---|
| 尚未移植，想降低 GVHD 風險 | 捐贈者配對、前處理及預防方案；不能將預防結果視為發病後的治療效果。 |
| 已有急性 GVHD，治療後仍有症狀 | 受影響器官、嚴重程度、感染情況，以及對類固醇或其他治療的反應。 |
| 已有慢性 GVHD，症狀持續或反覆 | 哪些器官仍有活動性問題、先前治療及副作用；發炎緩解不一定能立即恢復已受損的功能。 |
如果醫師提到「類固醇難治性」，請詢問具體依據；症狀加重、減藥後復發，或因副作用無法繼續治療，是需要分別說明的情況。2026 年美國移植與細胞治療學會的實證綜述，將糖皮質類固醇列為急性 GVHD 全身性治療的基礎，並將蘆可替尼列為類固醇難治性急性 GVHD 的標準第二線選擇；個別方案仍需考量感染、器官狀況及當地能否取得治療。[4]
如何核對核准狀態與研究身分
請醫院或研究團隊提供產品的學名、完整製劑名稱、擬用適應症、適用地區、核准文件或研究編號，以及實際執行的院區。再請主治團隊判斷是否適合您；核准狀態與實際供藥情況需要分別確認。
以下是截至 2026 年 11 月 6 日查得的例子，不能視為所有可用方案的清單：
| 產品或研究 | 文件支持的範圍 | 對患者的意義 |
|---|---|---|
| 中國大陸蘆可替尼 | 廠商公布的急性及慢性 GVHD 適應症，均涉及 12 歲及以上、對糖皮質類固醇或其他全身性治療反應不足的患者。[5] | 請接診醫院核對最新中國藥品仿單、具體病情及庫存；不能據此自行換藥。 |
| 中國大陸貝舒地爾 | 2026 年 1 月修訂的中國藥品仿單：12 歲及以上、對糖皮質類固醇或其他全身性治療反應不足的慢性 GVHD 患者。[6] | 中國與美國的適應症文字有差異；請依實際用藥地的最新仿單確認。 |
| 中國大陸艾米邁托賽注射液 | 國家藥品監管部門的中文公告寫「14 歲以上」，英文公告寫「14 歲及以上」，均限定於以胃腸道受影響為主、類固醇治療失敗的急性 GVHD。[7] | 剛滿 14 歲是否適用，請醫院依現行中文仿單確認；這僅是特定臍帶來源的細胞產品，不代表所有幹細胞製劑都已獲准，也不代表適用於所有慢性 GVHD。 |
| 美國 axatilimab | FDA 核准用於體重至少 40 公斤、先前至少兩線全身性治療失敗的成人及兒童慢性 GVHD。[8] | 美國核准不能證明中國大陸也已核准、醫院能供藥，或您本人符合條件。 |
| 美國 Ryoncil | FDA 核准的是特定骨髓來源的細胞產品，用於 2 個月及以上兒童的類固醇難治性急性 GVHD。[9] | 不能將這項核准套用至其他來源或未指明的細胞產品。 |
若對方表示「已獲准」，請索取可核驗的核准文件及現行仿單；若表示是「研究」，請索取研究全名、登錄編號、研究者、機構及倫理審查資訊。未經核實的「幹細胞療法」或海外核准消息，不能取代以上資料。不要向個人帳戶付款；有疑問時，先向醫院臨床研究管理部門或倫理委員會核實。
如何判斷研究證據與申請機會
先找原始研究或核准依據，詢問四件事：研究對象是誰、與什麼比較、在什麼時間測量哪些結果，以及有多少人發生嚴重不良事件。部分緩解也可能計入「整體緩解」；第 28 天的反應不能直接等同於長期存活。沒有對照組或樣本很少時，更不能將反應率直接視為自己接受治療的成功機率。
例如，中國一項多中心、隨機第三期研究，對象是首次接受清髓性半相合移植的特定血液惡性腫瘤患者，以蘆可替尼取代預防方案中的嗎替麥考酚酯。這項研究探討的是預防，無法回答已發生 GVHD 時應如何換藥；患者也不應自行在原方案上加藥。[10]
另一個例子是 NCT06585774：其登錄方案比較慢性 GVHD 初始治療中，axatilimab 加類固醇與安慰劑加類固醇的效果。兩組都有方案規定的類固醇；這是研究設計，並不代表第一線治療的益處已獲證實。登錄顯示的整體狀態會變動，也不能證明中國某個中心有名額。[11]
找到編號後，請直接詢問研究中心：「這個院區的這個研究組別目前是否開放？是否接收境外患者？依我的急性或慢性類型、年齡、受影響器官、感染及先前用藥情況，是否值得接受正式篩選？篩選在哪裡進行、需要多久？」請對方寫明回覆日期、聯絡人、下一步及有效期限。中心初步確認可接受篩選後，仍須簽署知情同意書並完成規定檢查；最終由研究團隊依方案判斷。篩選未通過或等待期間，原團隊如何繼續照護，也要事先約定。
傳送病歷前要準備什麼
請原移植中心協助準備現有資料，不必為了湊齊清單而自行停藥或加做檢查：
- 一頁摘要：原發疾病及目前狀態、移植日期、捐贈者與細胞來源、前處理及 GVHD 預防方案、移植中心聯絡方式。
- GVHD 發病及診斷、受影響器官、症狀及變化時間軸；附上現有病理、影像、肺功能、全血球計數、肝腎功能及感染檢查的完整報告。重要感染的病原及現有藥物敏感性檢驗結果也一併提供。
- 目前及先前使用藥物的學名、劑量、開始與停止日期、反應及停藥原因，包括類固醇、免疫抑制藥、預防感染藥及其他藥物。請醫師說明哪些症狀曾在減藥後改變。
- 寫下最想解決的問題，以及預計出發日期與可停留時間。先向醫院確認安全的傳送管道、翻譯要求及接收科室，再傳送必要資料；請對方確認能否開啟資料並轉交移植團隊。
接診團隊可能要求補做檢查，也可能認為目前不宜旅行。收到資料只是開始；請詢問何時能收到初步意見，以及由誰追蹤尚未出爐的結果。
如何詢問費用、損害處理與退出安排
先確認項目的法律身分及適用規定：
- **藥物臨床試驗：**中國大陸《藥品管理法實施條例》第八條規定，試驗委託者及藥物臨床試驗機構不得向受試者收取與臨床試驗有關的費用。2026 年修訂的《藥物臨床試驗品質管理規範》第四十五條另規定，試驗委託者須免費提供試驗用藥品、支付與臨床試驗相關的醫學檢測費用，並承擔試驗相關損害的診療費用及相應補償或賠償。[2] 具體損害關聯及責任，應依事實及適用規則認定。
- **屬於《生物醫學新技術臨床研究和臨床轉化應用管理條例》範圍的臨床研究：**該條例第二十條規定，臨床研究發起機構及研究機構不得向受試者收取與這類臨床研究有關的費用。[15] 這項規定不能自動套用至所有細胞產品或臨床轉化應用。
- **醫療衛生機構進行的研究者發起臨床研究：**相應管理辦法規定，嚴禁機構或研究者違規向研究參與者收取與研究相關的費用。[12] 具體項目可能另有其他適用規定，請機構說明。
請研究中心及醫院財務部門按項目提供書面清單，標明幣別、金額或估價、負擔方，並分別列出篩選但未納入研究、納入研究及退出各階段的安排：
- 試驗用藥、方案所需檢查及額外檢查；哪些屬於研究相關項目，由誰認定。
- 原有疾病的常規用藥及診療、併發感染住院、急診、輸血；若有研究相關損害，如何通報、評估、先行救治，以及聯絡試驗委託者或倫理委員會。
- 翻譯、陪護、簽證、交通、住宿及返國後的檢查；保險是否承保，以及是否需要先行墊付。
若被要求支付研究相關費用，請先由研究機構管理部門說明項目適用的規定、費用性質，並提供書面依據；必要時向倫理委員會及所在地主管部門反映。不要將知情同意書中的費用條款視為免除法定責任的依據。尚未報價的項目應標為待確認，不能將「試驗免費」視為所有費用都免費。
在簽署知情同意書前，請留時間問清楚隨機分組、可能使用安慰劑、可預見風險、替代方案、損害處理、研究者及倫理委員會聯絡方式，以及退出後的計畫。在適用中國大陸《涉及人的生命科學和醫學研究倫理審查辦法》的研究中，研究參與者或其監護人可以在任何階段無條件退出，不必獲得研究者核准。[16] 退出決定與治療安全安排是兩件事：請儘快與研究者及原移植團隊商討安全追蹤與治療銜接，不要自行突然停藥。
如何銜接出發、停留與返國安排
出發前，請原移植團隊與中國接診團隊共同確認：目前的感染及器官狀態是否允許等待及搭乘交通工具；若篩選未通過，由誰接診、如何繼續原治療。收到中心回覆後再安排旅行；遠距初步意見不等於已接受您住院，也不保證適合搭機。
請分別安排篩選、等待結果、給藥、觀察、複查，以及可能延長停留的時間。請研究團隊明確說明每次回診或評估能否在居住國完成、是否必須在研究中心進行，以及由誰接收異常結果；若無法完成方案要求，不能假設納入研究後一定能遠距追蹤。
列出所有藥物，並準備足以涵蓋行程及延誤期間的藥量；向開藥醫師及兩地相關部門核對處方、合法攜帶、儲存及補藥方式。不要假設研究藥物可以帶回國，或能在當地買到。請隨身保存移植摘要、用藥清單、聯絡方式及急症卡。
返程前，請取得出院或研究階段摘要、最新檢查結果、藥物清單及下次複查日期；由原團隊或當地移植醫師確認接手照護、開藥及檢查安排。請中方團隊寫明哪些結果尚未出爐、由誰通知患者及接手醫師，以及病情惡化時應聯絡誰。完成試驗、退出試驗、出院及適合旅行是不同的決定，應分別由相關團隊確認。
常見問題
中國醫院說「有細胞治療」，能等同於藥品監管部門已核准嗎？
不能。請索取具體產品全名、是以何種身分提供治療，以及核准文件或研究編號，並核對適應症及執行機構；不同細胞來源及製備方式的產品不能互相替代。[7][9]
能自行嘗試糞菌移植，或將它當成益生菌嗎？
不要自行製備或使用。糞菌移植與一般益生菌不同；FDA 曾通報免疫功能受損患者接受研究性糞菌移植後發生抗藥性細菌感染，其中一人死亡。[13] 若有人提出相關研究，應核對研究身分、捐贈者篩檢及感染監測。
參加試驗後可以中途退出嗎？
可以。在適用中國大陸上述倫理審查辦法的研究中，研究參與者或其監護人可以在任何階段無條件退出，不必先獲得研究者核准。[16] 請儘快聯絡研究者及原移植團隊，商討安全停藥、建議的追蹤、後續治療、藥物供應及費用，並保留書面聯絡資訊。緊急情況下請先就醫。
移植前看到 TREGZI 新聞，與目前治療 GVHD 有什麼不同？
FDA 的核准用於特定成人血液惡性腫瘤患者，在使用配對捐贈者並接受清髓性前處理的移植情境中，目標包括改善無慢性 GVHD 存活。這並非證據，不能據此認為任何已發生 GVHD 的患者只要追加輸注就能逆轉病情；美國核准也不代表中國大陸可用。[14]
資料來源
核對日期：2026 年 11 月 6 日。產品及研究狀態可能變動，使用前請向相關機構核實。