Новые препараты и клинические исследования при рассеянном склерозе: сначала уточните тип течения, доказательства и статус лечения

EastMedGo 6 нояб. 2026 г.

Увидев новость о новом препарате от рассеянного склероза или «клеточной терапии», сначала попросите своего невролога уточнить тип течения болезни и цели лечения, затем проверьте, разрешён ли конкретный препарат в месте предполагаемого лечения или применяется только в рамках исследования. Если вы планируете консультацию в Китае, попросите исследовательский центр подтвердить, целесообразно ли вам проходить предварительный отбор, и уточните полный график визитов и расходов. Наличие регистрационного номера исследования и участие больницы в нём ещё не означают, что вас могут включить в исследование.

Главное при чтении

Сокращение числа обострений, уменьшение количества новых очагов на МРТ, замедление ухудшения функций и восстановление уже утраченных функций — разные цели. Результаты, полученные для группы участников исследования, не позволяют напрямую предсказать исход для конкретного человека.
Не отменяйте препараты самостоятельно, чтобы соответствовать условиям отбора. Попросите лечащего врача и исследовательскую команду совместно уточнить дату последнего введения или приёма препарата, риски перехода и необходимый интервал.
Если симптомы появляются или усиливаются постепенно, своевременно свяжитесь с местной медицинской командой. При внезапной потере или затуманивании зрения, слабости или онемении с одной стороны тела, нарушении равновесия, затруднении речи, изменении сознания или затруднении дыхания немедленно вызовите местную экстренную помощь. Даже если симптомы быстро прошли, необходимо немедленное обследование. Не пытайтесь самостоятельно определить, связано ли это с обострением рассеянного склероза или другой причиной, и не ждите ответа от зарубежной исследовательской команды.[11]

Сначала определите, какого улучшения вы ожидаете

Попросите врача объяснить, какой у вас сейчас тип течения: рецидивирующий, первично-прогрессирующий или вторично-прогрессирующий, а также были ли недавно обострения или признаки активности на МРТ. У одних людей основная проблема — обострения; у других их не было много лет, но функции постепенно ухудшаются. Разные исследования одного препарата могут проводиться в разных группах пациентов.

Запишите наиболее важные для вас цели, например сокращение числа обострений или замедление ухудшения ходьбы либо функции рук. Затем спросите исследовательскую команду: как измеряют основной показатель результата, через какой срок подтверждают изменение и с чем сравнивают? Результаты тестов функции рук нельзя напрямую приравнивать к восстановлению всех повседневных функций, а изменения биомаркеров сами по себе не доказывают улучшения самочувствия или способности справляться с повседневными делами.

Как понимать результаты исследований новых препаратов и сведения об одобрении

Толебрутиниб (tolebrutinib): в 2026 году в Европейском союзе препарат Cenrifki одобрили для взрослых со вторично-прогрессирующим рассеянным склерозом, у которых не было обострений в течение последних двух лет. «Без обострений» не означает, что на МРТ обязательно отсутствует активность; это показание также не охватывает всех пациентов с прогрессирующим течением. В исследовании HERCULES препарат сравнивали с плацебо именно в этой группе пациентов. В группе лечения риск прогрессирования функциональных нарушений, подтверждённого как сохраняющееся не менее шести месяцев, был ниже; это не означает, что повреждение нервной системы было восстановлено.[1–2]

Препарат связан с риском серьёзного поражения печени. Европейская инструкция требует контроля функции печени до начала и во время лечения. Возможность вовремя сдавать кровь, получать результаты и принимать меры при отклонениях — часть организации лечения. В европейском листке-вкладыше для пациентов, принимающих Cenrifki, указано: если во время применения появляются возможные признаки поражения печени, например пожелтение кожи или белков глаз, потемнение мочи, тошнота, боль в животе или выраженная усталость, следует немедленно сообщить врачу или обратиться за медицинской консультацией. Если связаться с лечащей командой не удаётся, немедленно обратитесь за медицинской оценкой по месту нахождения; при тяжёлых или быстро ухудшающихся симптомах вызовите местную экстренную помощь. Если вы пропустили назначенный анализ для контроля функции печени, также немедленно сообщите врачу и сдайте его как можно скорее.[1] В письме с полным ответом FDA США за 2025 год были высказаны опасения, в том числе по поводу серьёзного поражения печени и определения группы пациентов с приемлемым соотношением пользы и риска.[3] Это регуляторные документы разных регионов и разных дат; в данном материале не подтверждены текущая регистрация и доступность препарата в Китае. При консультации с местным врачом и фармацевтом уточните действующее разрешение, показания и фактическое наличие препарата в больнице.

Фенебрутиниб (fenebrutinib): по опубликованным компанией результатам исследования FENhance при рецидивирующем течении годовая частота обострений в группе исследуемого препарата была ниже, чем в группе терифлуномида. Компания также сообщила о различии между группами в числе зарегистрированных смертей. По одним этим числам нельзя установить связь причин смерти с препаратом, но и игнорировать этот сигнал безопасности нельзя.[4] Исследование FENtrepid проводилось при первично-прогрессирующем течении со сравнением с окрелизумабом. Компания сообщила о достижении заранее установленной цели — показать, что препарат не уступает препарату сравнения; это не доказывает превосходства нового препарата.[5] Это результаты исследований, опубликованные компанией. На их основании нельзя считать, что препарат уже одобрен в Китае или что в конкретном центре есть места. Попросите исследовательскую команду объяснить длительность исследования, состав группы сравнения, известные сведения о безопасности, включая нарушения функции печени и инфекции, а также способы контроля.

Окрелизумаб (ocrelizumab): в общедоступной китайской инструкции указаны показания для взрослых с рецидивирующим и первично-прогрессирующим рассеянным склерозом. Однако решение о применении должен принимать врач с учётом действующей инструкции и наличия препарата в больнице.[6] В исследовании ORATORIO-HAND сравнивали прогрессирование функциональных нарушений у пациентов с первично-прогрессирующим течением, получавших препарат или плацебо. В исследование вошли в том числе некоторые пациенты более старшего возраста или с более выраженными нарушениями. Участникам было 18–65 лет, а степень нарушений соответствовала условиям исследования. Комбинированный конечный показатель включал ухудшение результатов теста функции рук или оценки степени нарушений, подтверждённое через 12 недель. Согласно опубликованному резюме, доля участников, достигших этого комбинированного показателя, была ниже в группе исследуемого препарата, чем в группе плацебо: 33% против 40%.[7] Это не означает восстановления функции рук и не гарантирует пользы конкретному человеку. До применения обсудите с врачом риск инфекций, реакции на инфузию, необходимые обследования и график наблюдения.[6]

Что именно называют клеточной терапией

Попросите письменно указать вид клеток, название продукта, мишень, порядок введения и то, относится ли лечение к обычной медицинской помощи или проводится в рамках конкретного исследования. Не считайте все клеточные инфузии одним и тем же лечением.

В публикации 2024 года описаны два пациента с прогрессирующим течением, получившие CAR-T-клетки, нацеленные на CD19. Авторы наблюдали за безопасностью и изменениями иммунной системы. У обоих пациентов не наблюдалось описанного в публикации синдрома нейротоксичности, однако размер выборки и длительность наблюдения недостаточны, чтобы исключить риски или доказать длительный контроль заболевания либо обратное развитие функциональных нарушений.[8] Оценка рисков CAR-T должна включать синдром высвобождения цитокинов, нейротоксичность, инфекции, возможности оказания экстренной помощи и длительное наблюдение. Конкретные риски зависят от продукта и протокола.

Аутологичная трансплантация гемопоэтических стволовых клеток (AHSCT) — другой подход, включающий сбор клеток, подготовительное лечение, восстановление кроветворения и длительное наблюдение. В регистрационной записи BEAT-MS описано рандомизированное исследование, сравнивающее трансплантацию с доступной лекарственной терапией у определённой группы пациентов с рецидивирующим течением, устойчивым к лечению. Среди перечисленных условий — возраст 18–55 лет и как минимум два эпизода активности заболевания, соответствующих установленному определению, за последние 36 месяцев; первично-прогрессирующее течение исключается. Это лишь часть критериев данного исследования, а не общие требования для других исследований.[9] Наличие регистрационной записи и планируемой даты завершения не доказывает, что трансплантация лучше всех лекарственных препаратов, и не подтверждает наличие мест в этом исследовании в Китае. Попросите специалистов по нейроиммунологии и трансплантационную команду совместно оценить предшествующее лечение, активность заболевания, инфекции и состояние органов. Уточните подготовительное лечение, риск тяжёлых инфекций, возможное влияние на способность иметь детей, восстановление в стационаре и длительное наблюдение после возвращения домой.

Как проверить исследование в Китае и условия отбора

Попросите у человека, предоставившего информацию, полное название исследования, регистрационный номер, название спонсора, исследовательской больницы и конкретной исследовательской группы. Проверьте дату последнего обновления регистрационной записи, тип исследования, группы и критерии включения и исключения, затем свяжитесь с центром и уточните, открыт ли сейчас набор в подходящую когорту. Общий статус исследования в мире или наличие записи в реестре не означают, что в этой больнице сейчас есть места.
Подготовьте документы о диагнозе и течении заболевания, датах обострений, все предыдущие заключения МРТ и исходные изображения, сведения об изменениях функций, ранее применявшихся препаратах и датах их последнего введения или приёма, причинах отмены, а также важные данные об инфекциях и функции печени. Попросите центр указать допустимые форматы документов и требования к переводу.
Попросите лечащего врача и исследовательскую команду совместно обсудить смену препаратов, возможный период выведения предыдущего препарата и медицинскую помощь во время ожидания. Любую отмену или замену должен организовать ответственный врач. Успешный предварительный отбор означает лишь возможность дальнейшего обследования. Окончательное включение зависит от результатов скрининга по протоколу и решения исследовательской команды.
До подписания информированного согласия уточните порядок случайного распределения и состав группы сравнения, возможную пользу и риски, альтернативные варианты лечения, частоту обследований, действия при недомогании или обострении, а также кто продолжит лечение после выхода из исследования. В исследованиях, на которые распространяются китайские «Правила этической экспертизы исследований в области наук о жизни и медицины с участием человека», участники могут выйти в любое время без объяснения причин и не должны подвергаться из-за этого несправедливому обращению.[12] Право на выход и организацию безопасной медицинской помощи нужно обсудить отдельно: попросите команду объяснить последствия выхода, а с лечащим врачом обсудите необходимое наблюдение за безопасностью, другое лечение и передачу медицинской информации и ответственности за дальнейшее ведение. Попросите команду объяснять всё понятным пациенту языком и оставить время для вопросов.

До поездки уточните расходы и дальнейшее наблюдение

Статья 8 действующего в Китае «Положения о применении Закона о лекарственных средствах» запрещает спонсорам и организациям, проводящим клинические исследования лекарств, взимать с участников плату за расходы, связанные с клиническим исследованием.[10] Попросите центр письменно указать, кто оплачивает расходы при непрохождении скрининга, исследовательские обследования, обычное лечение заболеваний, проезд и проживание, перевод, помощь при вреде, связанном с исследованием, и расходы после выхода из него. Если неясно, относится ли какая-либо статья расходов к исследованию, попросите исследовательскую организацию и этический комитет дать объяснение. Правила для других видов исследований нужно отдельно проверять с учётом их характера; правила лекарственных исследований нельзя автоматически распространять на все услуги.

Получите календарь визитов и уточните место обязательного личного присутствия, обследования и предполагаемую продолжительность пребывания для каждого визита. Не предполагайте, что всё можно пройти дистанционно. До организации поездки согласуйте с исследовательской командой и врачом по месту жительства, кто передаёт результаты, к кому обращаться при отклонениях и как обеспечить лекарства и контрольные обследования после возвращения домой. Предварительная оценка или одна амбулаторная консультация не означают, что вас уже приняли на лечение.

Частые вопросы

Я соответствую нескольким условиям на сайте. Можно покупать билеты?

Сначала свяжитесь с конкретным исследовательским центром, уточните, какие когорты открыты для набора и какие документы нужны для предварительного отбора. Узнайте, что будет, если очный скрининг всё же окажется неуспешным, кто несёт расходы и как организовать обмен билетов. Информация на сайте не заменяет официальный отбор.

У меня давно не было обострений. Могу ли я участвовать в исследовании рецидивирующего течения?

Не обязательно. Исследование может требовать недавних обострений или активности на МРТ; критерии зависят от протокола. Попросите врача проверить тип течения и подтверждающие данные, после чего решение примет исследовательская команда.

Для исследования нужно отменить препарат. Могу ли я заранее сделать это самостоятельно?

Не отменяйте препарат самостоятельно. Попросите лечащего врача и исследовательскую команду уточнить последнее применение, необходимый интервал, риски во время ожидания и план действий.

При случайном распределении я обязательно получу новый препарат?

Не обязательно. В группе сравнения могут применять существующий препарат, плацебо или другой предусмотренный протоколом вариант. До подписания согласия попросите объяснить, что получает каждая группа, как происходит распределение, что будут делать при ухудшении и какое лечение предусмотрено после выхода.

Если у двух пациентов в клеточном исследовании не было определённой токсичности, значит ли это, что лечение безопасно?

Такой вывод сделать нельзя. В небольшой выборке можно не выявить редкие или поздние риски. Попросите команду объяснить известные риски конкретного продукта, возможности наблюдения и экстренной помощи, а также длительность последующего наблюдения.

Если препарат одобрен в ЕС, можно ли получить его в китайской больнице?

Такой вывод нельзя сделать автоматически. Проверьте действующую регистрацию и показания в Китае, наличие в больничной аптеке, соответствие вашего состояния условиям применения и организацию контроля. Зарубежное одобрение — это регуляторное решение другого региона.

Что делать после завершения исследования или досрочного выхода из него?

В исследованиях, на которые распространяются указанные выше китайские правила этической экспертизы, участники могут выйти в любое время без объяснения причин и не должны подвергаться из-за этого несправедливому обращению.[12] Отдельно согласуйте с исследовательской командой и лечащим врачом необходимое наблюдение за безопасностью, дальнейшее лечение и передачу медицинской информации и ответственности за ведение. Уточните, кто предоставит медицинские записи и результаты обследований, как получать препараты и кто оплачивает связанные с этим расходы.

Источники

Дата проверки: 2026-11-06; статус исследований и одобрений может меняться, поэтому при обращении уточняйте его заново.