Obat baru dan uji klinis sklerosis multipel: periksa dahulu perjalanan penyakit, bukti, dan status terapi
Saat membaca berita tentang obat baru atau “terapi sel” untuk sklerosis multipel, mintalah dokter saraf yang selama ini merawat Anda memastikan jenis perjalanan penyakit dan tujuan pengobatan Anda terlebih dahulu. Lalu periksa apakah produk tersebut memiliki izin atau berstatus penelitian di tempat Anda akan berobat. Jika berencana berkonsultasi di Tiongkok, mintalah pusat penelitian memastikan apakah Anda layak menjalani praskrining, serta menjelaskan seluruh jadwal kunjungan dan biaya. Nomor registrasi dan keterlibatan rumah sakit dalam penelitian tidak berarti Anda sudah memenuhi syarat untuk ikut serta.
Poin penting
- Mengurangi kekambuhan, mengurangi lesi baru pada MRI, memperlambat penurunan fungsi, dan memulihkan fungsi yang sudah terganggu merupakan tujuan yang berbeda. Hasil kelompok dalam penelitian tidak dapat langsung memprediksi hasil pada setiap orang.
- Jangan menghentikan obat sendiri demi memenuhi persyaratan skrining. Mintalah dokter yang merawat Anda dan tim penelitian bersama-sama memeriksa tanggal pemberian obat terakhir, risiko pergantian terapi, dan jeda yang diperlukan.
- Jika gejala muncul atau memburuk secara bertahap, segera hubungi tim medis setempat. Jika tiba-tiba mengalami kehilangan penglihatan atau penglihatan kabur, kelemahan atau mati rasa pada satu sisi tubuh, kesulitan menjaga keseimbangan, kesulitan berbicara, perubahan kesadaran, atau kesulitan bernapas, segera hubungi layanan darurat setempat. Walaupun gejala cepat mereda, Anda tetap harus segera diperiksa. Jangan menyimpulkan sendiri apakah penyebabnya adalah kekambuhan sklerosis multipel atau hal lain, dan jangan menunggu jawaban dari penelitian di luar negeri.[11]
Tentukan dahulu apa yang ingin diperbaiki
Mintalah dokter menjelaskan apakah penyakit Anda saat ini termasuk tipe kambuhan, progresif primer, atau progresif sekunder, serta apakah belakangan ini ada kekambuhan atau aktivitas penyakit pada pencitraan. Sebagian orang terutama mengalami serangan; sebagian lainnya tidak kambuh selama bertahun-tahun, tetapi fungsinya tetap menurun secara bertahap. Penelitian yang berbeda untuk obat yang sama dapat menyasar kelompok pasien yang berbeda.
Tuliskan tujuan yang paling penting bagi Anda, misalnya mengurangi kekambuhan atau memperlambat penurunan kemampuan berjalan atau fungsi tangan. Lalu tanyakan kepada tim penelitian: bagaimana ukuran hasil utama diukur, berapa lama sampai hasilnya dikonfirmasi, dan dibandingkan dengan apa? Hasil tes tangan tidak dapat langsung disamakan dengan pemulihan seluruh fungsi sehari-hari. Perubahan penanda biologis juga tidak langsung membuktikan bahwa kondisi yang dirasakan pasien atau kemampuannya menjalani kehidupan sehari-hari membaik.
Cara membaca hasil obat baru dan informasi persetujuan
Tolebrutinib: Pada 2026, Uni Eropa menyetujui Cenrifki untuk orang dewasa dengan sklerosis multipel progresif sekunder yang tidak mengalami kekambuhan selama dua tahun terakhir. “Tidak mengalami kekambuhan” tidak berarti MRI pasti tidak menunjukkan aktivitas penyakit, dan indikasi ini tidak mencakup semua pasien dengan tipe progresif. Penelitian HERCULES membandingkan obat dengan plasebo pada kelompok khusus ini dan menemukan bahwa kelompok terapi memiliki risiko progresi disabilitas yang lebih rendah, dengan progresi dikonfirmasi selama setidaknya enam bulan. Ini tidak berarti kerusakan saraf sudah diperbaiki.[1–2]
Obat ini memiliki risiko cedera hati serius. Informasi produk Eropa mewajibkan pemantauan fungsi hati sebelum dan selama pengobatan. Kemampuan untuk menjalani pengambilan darah tepat waktu, menerima hasilnya, dan menangani kelainan merupakan bagian dari pengaturan terapi. Leaflet pasien Cenrifki di Uni Eropa mengingatkan: selama menggunakan obat ini, jika muncul gejala yang mungkin menandakan cedera hati, seperti kulit atau bagian putih mata menguning, urine menjadi lebih gelap, mual, nyeri perut, atau kelelahan yang nyata, segera beri tahu dokter atau cari saran medis. Jika tim yang merawat tidak dapat dihubungi, segera cari pemeriksaan medis setempat; jika gejalanya berat atau cepat memburuk, hubungi layanan darurat setempat. Jika pemeriksaan fungsi hati yang diwajibkan terlewat, segera beri tahu dokter dan lakukan pemeriksaan pengganti sesegera mungkin.[1] Surat tanggapan lengkap FDA Amerika Serikat pada 2025 menyampaikan kekhawatiran, antara lain mengenai cedera hati serius dan penentuan kelompok pasien dengan keseimbangan manfaat dan risiko yang sesuai.[3] Dokumen-dokumen ini berasal dari regulator di wilayah dan waktu yang berbeda. Panduan ini belum memastikan status registrasi dan ketersediaan obat tersebut saat ini di Tiongkok. Saat berkonsultasi dengan dokter dan apoteker setempat, periksa izin yang berlaku, indikasi, dan ketersediaan nyata di rumah sakit.
Fenebrutinib: Hasil penelitian FENhance pada tipe kambuhan yang diumumkan perusahaan menunjukkan bahwa angka kekambuhan tahunan pada kelompok obat penelitian lebih rendah dibandingkan dengan teriflunomide. Perusahaan juga mengungkapkan ketidakseimbangan jumlah laporan kematian antara kedua kelompok. Angka-angka ini saja tidak cukup untuk menentukan hubungan antara penyebab kematian dan obat, tetapi sinyal keamanan tersebut juga tidak boleh diabaikan.[4] FENtrepid meneliti tipe progresif primer dengan pembanding ocrelizumab. Perusahaan melaporkan bahwa penelitian mencapai target noninferioritas yang telah ditetapkan, yaitu kriteria bahwa obat baru tidak lebih buruk daripada pembanding dalam batas yang ditentukan; ini tidak berarti obat baru terbukti lebih unggul.[5] Hasil-hasil ini diterbitkan oleh perusahaan dan tidak dapat dijadikan dasar untuk menganggap obat sudah disetujui di Tiongkok atau suatu pusat tertentu masih memiliki tempat bagi peserta. Mintalah tim penelitian menjelaskan durasi penelitian, kelompok pembanding, informasi keamanan yang diketahui seperti kelainan fungsi hati dan infeksi, serta cara pemantauannya.
Ocrelizumab: Informasi produk yang tersedia untuk umum di Tiongkok mencantumkan indikasi untuk orang dewasa dengan tipe kambuhan dan progresif primer. Namun, penggunaannya tetap memerlukan penilaian dokter serta pemeriksaan informasi produk terkini dan ketersediaan obat di rumah sakit.[6] Penelitian ORATORIO-HAND membandingkan progresi disabilitas pada pasien tipe progresif primer yang mendapat obat ini atau plasebo, termasuk sebagian pasien yang lebih tua atau memiliki disabilitas lebih berat. Penelitian ini melibatkan orang berusia 18–65 tahun dengan tingkat disabilitas yang memenuhi persyaratan penelitian. Ukuran hasil gabungannya mencakup perburukan pada tes tangan atau skor disabilitas yang dikonfirmasi selama 12 minggu. Abstrak yang diterbitkan menunjukkan bahwa proporsi peserta yang mengalami hasil gabungan tersebut lebih rendah pada kelompok obat penelitian dibandingkan kelompok plasebo (33% berbanding 40%).[7] Ini tidak berarti fungsi tangan pulih dan tidak menjamin manfaat bagi setiap orang. Sebelum menggunakan obat, diskusikan dengan dokter mengenai risiko infeksi, reaksi infus, serta pengaturan pemeriksaan dan tindak lanjut.[6]
Apa sebenarnya yang dimaksud dengan terapi sel
Mintalah pihak yang menawarkan terapi menuliskan jenis sel, nama produk, target, proses pemberian, serta apakah terapi tersebut merupakan layanan medis rutin atau bagian dari penelitian tertentu. Jangan menganggap semua infus sel sebagai terapi yang sama.
Sebuah laporan pada 2024 menjelaskan dua pasien dengan tipe progresif yang menerima CAR-T bertarget CD19, dengan pengamatan terhadap keamanan dan perubahan sistem imun. Pada keduanya tidak ditemukan sindrom neurotoksisitas yang disebutkan dalam laporan tersebut. Namun, jumlah pasien dan lama pengamatan tidak cukup untuk menyingkirkan risiko, maupun membuktikan pengendalian penyakit jangka panjang atau pemulihan disabilitas.[8] Penilaian risiko CAR-T harus mencakup sindrom pelepasan sitokin, neurotoksisitas, infeksi, kemampuan menangani keadaan darurat, dan tindak lanjut jangka panjang. Risiko spesifik bergantung pada produk dan protokol.
Transplantasi sel punca hematopoietik autologus (AHSCT), yaitu transplantasi sel punca pembentuk darah milik pasien sendiri, merupakan pilihan pendekatan lain. Prosesnya mencakup pengumpulan sel, terapi persiapan sebelum transplantasi, pemulihan pembentukan sel darah, dan pemantauan jangka panjang. Registrasi BEAT-MS menjelaskan penelitian acak yang membandingkan transplantasi dengan terapi obat yang tersedia pada pasien tipe kambuhan tertentu yang resistan terhadap pengobatan. Persyaratan yang tercantum antara lain usia 18–55 tahun dan setidaknya dua kejadian aktivitas penyakit yang memenuhi definisi penelitian dalam 36 bulan terakhir, serta mengecualikan tipe progresif primer. Ini hanya sebagian kriteria penelitian tersebut, bukan persyaratan umum untuk penelitian lain.[9] Adanya registrasi dan tanggal penyelesaian yang direncanakan tidak membuktikan bahwa transplantasi lebih unggul daripada semua obat, maupun bahwa tersedia tempat dalam penelitian tersebut di Tiongkok. Mintalah tim neuroimunologi dan transplantasi bersama-sama menilai pengobatan sebelumnya, aktivitas penyakit, infeksi, dan kondisi organ. Tanyakan tentang terapi persiapan, infeksi serius, kemungkinan dampak pada kesuburan, pemulihan selama rawat inap, serta tindak lanjut jangka panjang setelah pulang.
Cara memverifikasi penelitian dan skrining di Tiongkok
- Mintalah nama lengkap penelitian, nomor registrasi, sponsor, rumah sakit penelitian, dan tim penelitian yang spesifik kepada pemberi informasi. Periksa tanggal pembaruan terakhir pada catatan registrasi, jenis penelitian, pembagian kelompok, serta kriteria untuk diterima dan dikecualikan. Lalu hubungi pusat tersebut untuk memastikan apakah kelompok peserta yang sesuai saat ini masih dibuka. Status global atau adanya registrasi tidak berarti rumah sakit tersebut saat ini memiliki tempat.
- Siapkan catatan diagnosis dan perjalanan penyakit, waktu kekambuhan, seluruh laporan dan citra asli MRI sebelumnya, perubahan fungsi, obat yang pernah digunakan dan tanggal pemberian terakhir, alasan penghentian obat, serta catatan penting tentang infeksi dan fungsi hati. Mintalah pusat tersebut menjelaskan format dokumen yang diterima dan persyaratan terjemahannya.
- Mintalah dokter yang selama ini merawat Anda dan tim penelitian bersama-sama membahas pergantian obat, kemungkinan jeda pembersihan obat, dan perawatan selama menunggu. Setiap penghentian atau pergantian obat harus diatur oleh dokter yang bertanggung jawab. Lolos praskrining hanya berarti Anda dapat menjalani pemeriksaan lebih lanjut. Penerimaan resmi sebagai peserta bergantung pada hasil skrining sesuai protokol dan penilaian tim penelitian.
- Sebelum menandatangani formulir persetujuan, tanyakan dengan jelas tentang pembagian kelompok secara acak dan kelompok pembanding, kemungkinan manfaat dan risiko, terapi alternatif, frekuensi pemeriksaan, penanganan jika timbul keluhan atau kekambuhan, serta siapa yang melanjutkan pengobatan setelah Anda keluar. Dalam penelitian yang tunduk pada “Ketentuan Peninjauan Etik Penelitian Ilmu Hayati dan Medis yang Melibatkan Manusia” di Tiongkok, peserta dapat mengundurkan diri kapan saja tanpa alasan dan tidak boleh diperlakukan tidak adil karena hal itu.[12] Hak untuk keluar dari penelitian dan pengaturan perawatan yang aman perlu dibahas secara terpisah: mintalah tim menjelaskan dampak setelah keluar, lalu diskusikan dengan dokter semula mengenai tindak lanjut keselamatan yang diperlukan, terapi lain, dan serah terima perawatan. Mintalah tim menjelaskan dalam bahasa yang dapat dipahami pasien dan menyediakan waktu untuk bertanya.
Pastikan biaya dan perawatan lanjutan sebelum berangkat
Pasal 8 “Peraturan Pelaksanaan Undang-Undang Administrasi Obat” yang berlaku saat ini di Tiongkok menetapkan bahwa sponsor dan institusi uji klinis obat tidak boleh membebankan biaya terkait uji klinis kepada peserta.[10] Mintalah pusat penelitian merinci secara tertulis siapa yang menanggung biaya jika tidak lolos skrining, pemeriksaan penelitian, pengobatan penyakit umum, perjalanan dan penginapan, penerjemahan, penanganan cedera terkait uji klinis, serta biaya setelah keluar. Untuk biaya yang belum jelas apakah terkait uji klinis, mintalah penjelasan dari institusi penelitian dan komite etik. Aturan untuk jenis penelitian lain perlu diperiksa secara terpisah sesuai sifat penelitiannya; jangan langsung menerapkan aturan uji klinis obat pada semua layanan.
Mintalah kalender kunjungan dan pastikan lokasi yang wajib didatangi pada setiap kunjungan, pemeriksaan yang diperlukan, serta perkiraan lama tinggal. Jangan menganggap semuanya dapat dilakukan jarak jauh. Sebelum mengatur perjalanan, sepakati dengan tim penelitian dan dokter di tempat tinggal Anda siapa yang meneruskan hasil, siapa yang dihubungi jika ada kelainan, serta bagaimana kesinambungan obat dan pemeriksaan lanjutan setelah pulang. Penilaian awal atau satu kali kunjungan rawat jalan tidak berarti Anda sudah diterima untuk menjalani terapi.
Pertanyaan umum
Saya sudah memenuhi beberapa syarat di situs web. Bolehkah saya membeli tiket pesawat?
Hubungi dahulu pusat penelitian yang bersangkutan untuk memastikan kelompok peserta yang masih dibuka dan dokumen yang diperlukan untuk praskrining. Tanyakan juga kemungkinan tetap tidak lolos skrining langsung, biaya, dan pengaturan perubahan tiket. Situs web tidak dapat menggantikan skrining resmi.
Saya sudah lama tidak kambuh. Bisakah saya mengikuti penelitian tipe kambuhan?
Belum tentu. Penelitian mungkin mensyaratkan serangan baru-baru ini atau aktivitas penyakit pada pencitraan, dan kriterianya berbeda menurut protokol. Mintalah dokter memeriksa perjalanan penyakit dan buktinya, lalu biarkan tim penelitian menilai kelayakan Anda.
Penelitian mengharuskan penghentian obat. Bolehkah saya menghentikannya sendiri lebih awal?
Jangan menghentikan obat sendiri. Mintalah dokter yang selama ini merawat Anda dan tim penelitian memastikan pemberian obat terakhir, jeda yang diperlukan, serta risiko dan rencana penanganan selama menunggu.
Apakah pembagian kelompok secara acak menjamin saya mendapat obat baru?
Belum tentu. Kelompok pembanding dapat menerima obat yang sudah tersedia, plasebo, atau pengaturan lain sesuai protokol. Sebelum menandatangani persetujuan, mintalah penjelasan tentang isi setiap kelompok, cara pembagian kelompok, penanganan jika kondisi memburuk, dan pengobatan setelah keluar.
Jika dua pasien dalam penelitian sel tidak mengalami suatu toksisitas, apakah itu berarti aman?
Tidak dapat disimpulkan demikian. Sampel kecil dapat melewatkan risiko yang jarang terjadi atau baru muncul belakangan. Mintalah tim menjelaskan risiko produk yang sudah diketahui, kemampuan pemantauan dan penanganan darurat, serta lama tindak lanjut.
Jika sudah disetujui di Uni Eropa, apakah obat bisa diperoleh di rumah sakit Tiongkok?
Hal itu tidak dapat langsung disimpulkan. Periksa registrasi dan indikasi yang berlaku di Tiongkok, ketersediaan di apotek rumah sakit, kondisi pribadi Anda, dan pengaturan pemantauan. Persetujuan di luar negeri merupakan keputusan regulator di wilayah lain.
Apa yang terjadi setelah penelitian selesai atau jika saya keluar di tengah jalan?
Dalam penelitian yang tunduk pada ketentuan peninjauan etik Tiongkok di atas, peserta dapat mengundurkan diri kapan saja tanpa alasan dan tidak boleh diperlakukan tidak adil karena hal itu.[12] Bahas secara terpisah dengan tim penelitian dan dokter yang selama ini merawat Anda mengenai tindak lanjut keselamatan yang diperlukan, terapi lanjutan, dan serah terima perawatan. Tanyakan juga siapa yang memberikan rekam medis dan hasil pemeriksaan, bagaimana obat diperoleh, serta biaya terkait.
Sumber
Tanggal verifikasi: 2026-11-06; status penelitian dan persetujuan dapat berubah. Periksa kembali saat berkonsultasi.