多發性硬化新藥與臨床試驗：先核對病程、證據與治療性質
看到多發性硬化新藥或「細胞治療」的消息，先請原本的神經科醫師確認自己的病程類型和治療目標，再核對具體產品在就醫地的許可或研究身分。準備赴中國諮詢時，請研究中心確認自己是否適合進入預先篩選，以及完整的訪視和費用安排；有登記號或醫院參與研究，都不等於已取得參加試驗的資格。
閱讀重點
- 減少復發、減少 MRI 新病灶、延緩功能惡化、恢復已受損的功能，是不同的目標。研究中的群體結果不能直接預測個人結果。
- 不要自行停藥來符合篩選要求。請原治療醫師與研究團隊共同核對最後給藥日期、轉換治療的風險和所需間隔。
- 症狀逐漸出現或加重時，應及時聯絡當地醫療團隊。若突然出現視力喪失或模糊、單側無力或麻木、平衡困難、說話困難，或出現意識變化、呼吸困難，請立即聯絡當地急救服務；即使症狀很快緩解，也要立即接受評估。不要自行判斷是多發性硬化復發還是其他原因，也不要等待海外研究團隊回覆。[11]
先分清希望改善什麼
請醫師說明目前是復發型、原發進展型，還是繼發進展型，以及近期是否有復發或影像上的疾病活動。有些人主要面對疾病發作；有些人多年未復發，功能仍逐漸下降。同一種藥的不同研究可能針對不同族群。
把最關心的目標寫下來，例如減少復發、延緩行走或手部功能惡化。再問研究團隊：主要評估指標如何測量、多久確認、與什麼比較？手部測試結果不能直接等同於所有日常功能恢復，生物標記的變化也不能直接證明患者的感受或生活能力有所改善。
如何閱讀新藥結果和核准資訊
托來布替尼（tolebrutinib）：歐盟於 2026 年核准 Cenrifki 用於過去兩年沒有復發的成人繼發進展型多發性硬化患者。「沒有復發」不等於 MRI 一定沒有疾病活動，也不涵蓋所有進展型患者。HERCULES 研究在這個特定族群中比較藥物與安慰劑，發現治療組經至少六個月確認的功能障礙進展風險較低；這不代表已經修復神經損傷。[1–2]
該藥有嚴重肝損傷風險，歐洲藥品說明書要求在治療前及治療期間監測肝功能。能否按時抽血、接收結果並處理異常，是治療安排的一部分。歐盟 Cenrifki 患者說明書提醒：用藥期間，如出現皮膚或眼白發黃、尿色變深、噁心、腹痛或明顯疲倦等可能的肝損傷症狀，應立即告知醫師或尋求醫療建議。若聯絡不上治療團隊，請立即在當地就醫評估；症狀嚴重或迅速惡化時，請聯絡當地急救服務。若錯過規定的肝功能檢查，也應立即告知醫師並盡快補做。[1] 美國 FDA 於 2025 年發出的完整回覆函，提出嚴重肝損傷，以及如何界定效益與風險適合用藥的族群等疑慮。[3] 這些是不同地區、不同時間的監管文件；本文未確認該藥目前在中國的註冊和供應情況。諮詢當地醫師與藥師時，應核對現行許可、適應症和醫院實際供應情況。
Fenebrutinib：藥廠公布的 FENhance 復發型研究顯示，與特立氟胺相比，研究藥物組的年化復發率較低。藥廠也披露兩組通報的死亡例數不均衡；不能僅憑這些數字認定死因與藥物的關係，也不能忽略安全警訊。[4] FENtrepid 針對原發進展型，與奧瑞利珠單抗比較，藥廠報告達到預設的非劣效目標；這不等於證明新藥更好。[5] 這些是藥廠發布的研究結果，不能據此推定中國已核准，或特定中心有名額。詢問研究團隊時，請他們解釋研究持續時間、對照組、肝功能異常和感染等已知安全資訊，以及監測方式。
奧瑞利珠單抗（ocrelizumab）：中國公開的藥品說明書列有成人復發型及原發進展型適應症，但具體使用仍需醫師判斷，並核對現行說明書及醫院供藥情況。[6] ORATORIO-HAND 研究比較原發進展型患者使用該藥與安慰劑後的功能障礙進展，納入部分年齡較大或障礙較重的患者；研究納入 18–65 歲、障礙程度符合研究條件的人，複合評估指標包含手部測試或障礙評分經 12 週確認的惡化。已發表的摘要顯示，研究藥物組達到這項複合評估指標的比例低於安慰劑組（33% 對 40%）。[7] 這不等於手部功能恢復，也不能保證個人受益。使用前應與醫師討論感染風險、輸注反應，以及檢查和追蹤安排。[6]
細胞治療具體指什麼
請對方寫明細胞種類、產品名稱、標靶、給藥過程，以及屬於常規醫療還是哪一項研究。不要把所有細胞輸注視為同一種治療。
2024 年的一篇報告描述了兩位進展型患者接受以 CD19 為標靶的 CAR-T 治療的情況，觀察其安全性與免疫變化；兩人都未觀察到報告中所述的神經毒性症候群，但樣本數和觀察時間不足以排除風險，也不能證明能長期控制疾病或逆轉功能障礙。[8] CAR-T 的風險評估應包括細胞激素釋放症候群、神經毒性、感染、急救能力及長期追蹤；具體風險取決於產品和治療方案。
自體造血幹細胞移植（AHSCT）是另一種治療途徑，涉及採集、移植前處理、造血功能恢復及長期監測。BEAT-MS 登記資料描述了一項比較移植與可用藥物治療的隨機研究，對象是對特定治療反應不佳的復發型患者。登記列出的條件包括 18–55 歲、近 36 個月內至少有兩次符合定義的疾病活動等，並排除原發進展型；這些只是該研究的部分標準，不是其他研究的通用門檻。[9] 一項研究登記及其預計完成日期，不能證明移植優於所有藥物，也不能證明中國有該研究的名額。請神經免疫科和移植團隊共同評估過往治療、疾病活動、感染和器官狀況，並詢問移植前處理、嚴重感染、可能對生育的影響、住院恢復，以及返家後的長期追蹤。
如何核實中國的研究與篩選
- 向提供資訊的人索取研究全名、登記號、試驗委託者、研究醫院和具體研究團隊。查看登記資料的最近更新時間、研究類型、分組，以及納入與排除條件，再聯絡該中心核實目前是否開放相應組別收案。全球收案狀態或登記資料的存在，不代表該醫院目前有名額。
- 準備診斷及病程紀錄、復發時間、歷次 MRI 報告與原始影像、功能變化、過往用藥和最後給藥日期、停藥原因，以及重要感染和肝功能紀錄。請中心說明接受的文件格式與翻譯要求。
- 請原治療醫師和研究團隊共同討論藥物轉換、可能需要的洗脫間隔，以及等待期間的照護。任何停藥或換藥都應由負責醫師安排。通過預先篩選只表示可以進一步檢查，正式納入研究仍以研究方案規定的篩選結果和研究團隊判斷為準。
- 簽署同意書前，請問清楚隨機分組和對照組、可能的效益與風險、替代治療、檢查頻率、不適或復發時如何處理，以及退出後由誰接續治療。在適用中國《涉及人的生命科學和醫學研究倫理審查辦法》的研究中，參加者可隨時無須理由退出，不應因此受到不公平對待。[12] 退出研究的權利與安全照護安排要分別討論：請團隊解釋退出後的影響，並與原醫師商量必要的安全追蹤、其他治療和交接。請團隊用患者能理解的語言解釋，並留時間讓患者提問。
出發前確認費用和後續照護
中國現行《藥品管理法實施條例》第八條規定，藥物臨床試驗的試驗委託者和機構不得向受試者收取與臨床試驗有關的費用。[10] 請中心以書面列出篩選未通過、研究檢查、一般疾病治療、交通住宿、翻譯、試驗相關損害處理，以及退出後的費用分別由誰負擔；不確定是否屬於試驗相關費用的項目，請研究機構和倫理委員會解釋。其他類型研究適用的規則，需依研究性質另行核實，不應將藥物試驗規則直接套用到所有服務。
索取訪視日程表，確認每次必須到場的地點、檢查及預計停留時間，不能假定可以遠端完成。與研究團隊和居住地醫師約定，由誰轉交結果、出現異常時聯絡誰，以及返家後如何銜接用藥和複查，再安排出行。預先審查或一次門診，不等於已獲安排接受治療。
常見問題
研究結束或中途退出後怎麼辦？
在適用上述中國倫理審查辦法的研究中，參加者可以隨時無須理由退出，不應因此受到不公平對待。[12] 請與研究團隊及原治療醫師另行商量必要的安全追蹤、後續治療和交接，並問清楚誰提供病歷和檢查結果、如何取得藥物，以及相關費用。
資料來源
核對日期：2026-11-06；研究和核准狀態可能變動，諮詢時請重新核實。