Ubat baharu dan kajian klinikal untuk sklerosis berbilang: semak dahulu perjalanan penyakit, bukti dan status rawatan

EastMedGo 6 Nov 2026

Apabila melihat berita tentang ubat baharu atau “terapi sel” untuk sklerosis berbilang, minta pakar neurologi yang biasa merawat anda mengesahkan jenis perjalanan penyakit dan matlamat rawatan anda terlebih dahulu. Kemudian, semak status kelulusan atau penyelidikan produk berkenaan di tempat anda akan mendapatkan rawatan. Jika anda merancang untuk mendapatkan konsultasi di China, minta pusat kajian mengesahkan sama ada anda wajar menjalani prasaringan, serta jadual penuh lawatan dan aturan kos. Nombor pendaftaran kajian dan penglibatan hospital dalam penyelidikan tidak bermakna anda sudah layak menyertai kajian.

Perkara penting untuk pembaca

Mengurangkan serangan berulang, mengurangkan lesi baharu pada MRI, melambatkan kemerosotan fungsi dan memulihkan fungsi yang sudah terjejas ialah matlamat yang berbeza. Hasil kajian pada sekumpulan peserta tidak boleh digunakan untuk meramalkan hasil seseorang secara langsung.
Jangan hentikan ubat sendiri untuk memenuhi syarat saringan. Minta doktor yang merawat anda dan pasukan kajian menyemak bersama tarikh dos terakhir, risiko pertukaran rawatan dan sela masa yang diperlukan.
Hubungi pasukan perubatan tempatan dengan segera jika gejala muncul atau bertambah teruk secara beransur-ansur. Jika anda tiba-tiba kehilangan penglihatan atau mengalami penglihatan kabur, kelemahan atau kebas pada sebelah badan, kesukaran mengimbangi badan, kesukaran bercakap, perubahan tahap kesedaran atau kesukaran bernafas, hubungi perkhidmatan kecemasan tempatan serta-merta. Dapatkan penilaian segera walaupun gejala cepat reda. Jangan tentukan sendiri sama ada gejala itu disebabkan oleh serangan berulang sklerosis berbilang atau sebab lain, dan jangan tunggu jawapan daripada pihak kajian di luar negara.[11]

Tentukan dahulu perkara yang ingin diperbaiki

Minta doktor menjelaskan sama ada penyakit anda kini jenis berulang, progresif primer atau progresif sekunder, serta sama ada terdapat serangan berulang atau tanda aktiviti penyakit pada pengimejan baru-baru ini. Sesetengah orang terutama mengalami serangan; bagi yang lain, fungsi masih merosot secara beransur-ansur walaupun sudah bertahun-tahun tidak mengalami serangan berulang. Kajian berbeza bagi ubat yang sama mungkin melibatkan kumpulan pesakit yang berbeza.

Catat matlamat yang paling penting bagi anda, contohnya mengurangkan serangan berulang atau melambatkan kemerosotan keupayaan berjalan atau fungsi tangan. Kemudian tanya pasukan kajian: bagaimanakah ukuran hasil utama diukur, berapa lama diperlukan untuk mengesahkannya, dan apakah pembandingnya? Keputusan ujian tangan tidak boleh terus dianggap sebagai pemulihan semua fungsi harian. Perubahan penanda biologi juga tidak boleh membuktikan secara langsung bahawa pesakit berasa lebih baik atau lebih mampu menjalani kehidupan harian.

Cara membaca hasil kajian ubat baharu dan maklumat kelulusan

Tolebrutinib: Pada 2026, Kesatuan Eropah meluluskan Cenrifki untuk orang dewasa dengan sklerosis berbilang progresif sekunder yang tidak mengalami serangan berulang dalam dua tahun sebelumnya. “Tiada serangan berulang” tidak semestinya bermakna tiada aktiviti penyakit pada MRI, dan kelulusan ini tidak merangkumi semua pesakit dengan penyakit jenis progresif. Kajian HERCULES membandingkan ubat ini dengan plasebo dalam kumpulan khusus tersebut. Kajian mendapati risiko kemerosotan ketidakupayaan yang disahkan selama sekurang-kurangnya enam bulan lebih rendah dalam kumpulan rawatan; ini tidak bermakna kerosakan saraf telah dipulihkan.[1–2]

Ubat ini membawa risiko kecederaan hati yang serius. Maklumat produk Eropah mewajibkan pemantauan fungsi hati sebelum dan semasa rawatan. Keupayaan untuk menjalani pengambilan darah mengikut jadual, menerima keputusan dan menangani keputusan tidak normal merupakan sebahagian daripada aturan rawatan. Risalah pesakit Cenrifki Kesatuan Eropah mengingatkan bahawa, semasa menggunakan ubat ini, jika timbul gejala yang mungkin menandakan kecederaan hati seperti kulit atau bahagian putih mata menjadi kuning, air kencing menjadi lebih gelap, loya, sakit perut atau keletihan ketara, maklumkan doktor atau dapatkan nasihat perubatan serta-merta. Jika pasukan rawatan tidak dapat dihubungi, dapatkan penilaian perubatan tempatan dengan segera; hubungi perkhidmatan kecemasan tempatan jika gejala teruk atau cepat bertambah buruk. Jika anda terlepas ujian fungsi hati yang ditetapkan, maklumkan doktor dengan segera dan jalani ujian gantian secepat mungkin.[1] Surat respons lengkap FDA Amerika Syarikat pada 2025 membangkitkan kebimbangan tentang kecederaan hati yang serius dan penentuan kumpulan pesakit yang mempunyai imbangan manfaat-risiko yang sesuai, antara perkara lain.[3] Dokumen kawal selia ini datang dari wilayah dan masa yang berbeza; panduan ini tidak mengesahkan status pendaftaran dan bekalan semasa ubat tersebut di China. Semasa berunding dengan doktor dan ahli farmasi tempatan, semak kelulusan semasa, indikasi yang diluluskan dan bekalan sebenar di hospital.

Fenebrutinib: Hasil kajian FENhance bagi penyakit jenis berulang yang diumumkan oleh syarikat menunjukkan kadar serangan berulang tahunan yang lebih rendah dalam kumpulan ubat kajian berbanding teriflunomide. Syarikat juga melaporkan ketidakseimbangan jumlah laporan kematian antara kedua-dua kumpulan. Angka ini sahaja tidak dapat menentukan hubungan antara punca kematian dengan ubat, tetapi isyarat keselamatan ini juga tidak boleh diabaikan.[4] FENtrepid melibatkan penyakit progresif primer dan membandingkan ubat ini dengan ocrelizumab. Syarikat melaporkan bahawa sasaran yang ditetapkan terlebih dahulu untuk menunjukkan ubat ini tidak kurang berkesan telah dicapai; ini tidak sama dengan membuktikan bahawa ubat baharu itu lebih baik.[5] Ini ialah hasil kajian yang diterbitkan oleh syarikat, dan tidak boleh dijadikan asas untuk menganggap bahawa ubat itu telah diluluskan di China atau bahawa pusat tertentu mempunyai tempat untuk peserta. Minta pasukan kajian menerangkan tempoh kajian, kumpulan pembanding, maklumat keselamatan yang diketahui seperti fungsi hati tidak normal dan jangkitan, serta cara pemantauan dilakukan.

Ocrelizumab: Maklumat produk yang tersedia kepada umum di China menyenaraikan indikasi untuk orang dewasa dengan penyakit jenis berulang dan progresif primer. Namun, penggunaannya tetap memerlukan pertimbangan doktor serta semakan maklumat produk terkini dan bekalan ubat hospital.[6] Kajian ORATORIO-HAND membandingkan kemerosotan ketidakupayaan pada pesakit progresif primer yang menerima ubat ini dengan mereka yang menerima plasebo, termasuk sebahagian pesakit yang lebih berusia atau mempunyai ketidakupayaan lebih teruk. Kajian ini melibatkan peserta berumur 18–65 tahun dengan tahap ketidakupayaan yang memenuhi syarat kajian. Ukuran hasil gabungannya merangkumi kemerosotan pada ujian tangan atau skor ketidakupayaan yang disahkan selama 12 minggu. Abstrak yang diterbitkan menunjukkan bahawa peratusan peserta yang mengalami hasil gabungan ini lebih rendah dalam kumpulan ubat kajian berbanding kumpulan plasebo (33% berbanding 40%).[7] Ini tidak bermakna fungsi tangan telah pulih dan tidak menjamin manfaat bagi seseorang. Sebelum menggunakan ubat ini, bincangkan risiko jangkitan, reaksi infusi serta aturan pemeriksaan dan susulan dengan doktor.[6]

Apakah sebenarnya yang dimaksudkan dengan terapi sel

Minta pihak berkenaan menyatakan secara bertulis jenis sel, nama produk, sasaran, proses pemberian, serta sama ada ia merupakan rawatan rutin atau sebahagian daripada kajian tertentu. Jangan anggap semua infusi sel sebagai rawatan yang sama.

Satu laporan pada 2024 menerangkan dua pesakit dengan penyakit progresif yang menerima CAR-T bersasaran CD19, dengan pemerhatian terhadap keselamatan dan perubahan imun. Sindrom ketoksikan saraf yang dinyatakan dalam laporan itu tidak diperhatikan pada kedua-dua pesakit. Namun, saiz sampel dan tempoh pemerhatian tidak mencukupi untuk menolak risiko, dan tidak dapat membuktikan kawalan jangka panjang atau pemulihan ketidakupayaan.[8] Penilaian risiko CAR-T perlu merangkumi sindrom pelepasan sitokin, ketoksikan saraf, jangkitan, keupayaan rawatan kecemasan dan susulan jangka panjang. Risiko khusus bergantung pada produk dan protokol.

Pemindahan sel stem hematopoietik autologus (AHSCT), iaitu pemindahan sel stem pembentuk darah milik pesakit sendiri, ialah pendekatan lain yang melibatkan pengumpulan sel, rawatan persediaan, pemulihan pembentukan darah dan pemantauan jangka panjang. Pendaftaran BEAT-MS menerangkan kajian rawak yang membandingkan pemindahan dengan rawatan ubat yang tersedia untuk pesakit tertentu dengan penyakit jenis berulang yang tidak memberi respons terhadap rawatan. Syarat yang disenaraikan termasuk umur 18–55 tahun dan sekurang-kurangnya dua episod aktiviti penyakit yang memenuhi takrif kajian dalam 36 bulan terakhir, serta mengecualikan penyakit progresif primer. Ini hanyalah sebahagian daripada kriteria kajian tersebut, bukan syarat umum untuk kajian lain.[9] Pendaftaran kajian dan tarikh tamat yang dirancang tidak membuktikan bahawa pemindahan lebih baik daripada semua ubat, dan tidak membuktikan bahawa terdapat tempat untuk kajian itu di China. Minta pasukan neurologi imun dan pasukan pemindahan menilai bersama rawatan terdahulu, aktiviti penyakit, jangkitan dan keadaan organ. Tanyakan tentang rawatan persediaan, jangkitan serius, kemungkinan kesan terhadap kesuburan, pemulihan di hospital dan susulan jangka panjang selepas pulang.

Cara mengesahkan kajian dan saringan di China

Minta pihak yang memberikan maklumat menyatakan nama penuh kajian, nombor pendaftaran, penaja, hospital kajian dan kumpulan kajian yang khusus. Semak tarikh kemas kini terakhir rekod pendaftaran, jenis kajian, pembahagian kumpulan serta kriteria penyertaan dan pengecualian. Kemudian hubungi pusat tersebut untuk mengesahkan sama ada kohort yang berkenaan sedang dibuka untuk penyertaan. Status global atau kewujudan rekod pendaftaran tidak bermakna hospital itu mempunyai tempat pada masa ini.
Sediakan rekod diagnosis dan perjalanan penyakit, tarikh serangan berulang, semua laporan MRI terdahulu dan imej asal, perubahan fungsi, ubat terdahulu dan tarikh dos terakhir, sebab ubat dihentikan, serta rekod penting berkaitan jangkitan dan fungsi hati. Minta pusat menjelaskan format dokumen yang diterima dan keperluan terjemahan.
Minta doktor yang merawat anda dan pasukan kajian membincangkan bersama pertukaran ubat, kemungkinan tempoh penyingkiran ubat yang diperlukan dan penjagaan semasa menunggu. Sebarang pemberhentian atau pertukaran ubat mesti diatur oleh doktor yang bertanggungjawab. Lulus prasaringan hanya bermakna anda boleh menjalani pemeriksaan lanjut. Penyertaan rasmi bergantung pada keputusan saringan yang ditetapkan dalam protokol dan pertimbangan pasukan kajian.
Sebelum menandatangani borang persetujuan, dapatkan penjelasan tentang pembahagian kumpulan secara rawak dan kumpulan pembanding, kemungkinan manfaat dan risiko, rawatan alternatif, kekerapan pemeriksaan, tindakan jika berasa tidak sihat atau mengalami serangan berulang, serta pihak yang akan meneruskan rawatan selepas anda menarik diri. Dalam kajian yang tertakluk pada “Langkah-langkah Semakan Etika bagi Penyelidikan Sains Hayat dan Perubatan yang Melibatkan Manusia” di China, peserta boleh menarik diri pada bila-bila masa tanpa memberikan sebab dan tidak sepatutnya dilayan secara tidak adil kerana berbuat demikian.[12] Hak untuk menarik diri daripada kajian dan aturan penjagaan yang selamat perlu dibincangkan secara berasingan. Minta pasukan menerangkan kesan selepas menarik diri, dan bincangkan dengan doktor asal tentang susulan keselamatan yang diperlukan, rawatan lain dan penyerahan penjagaan. Minta pasukan menerangkan dalam bahasa yang dapat difahami pesakit dan memberikan masa untuk bertanya.

Sahkan kos dan penjagaan susulan sebelum berangkat

Perkara 8 “Peraturan Pelaksanaan Undang-undang Pentadbiran Ubat” China yang berkuat kuasa menetapkan bahawa penaja dan institusi kajian klinikal ubat tidak boleh mengenakan bayaran berkaitan kajian klinikal kepada peserta.[10] Minta pusat menyenaraikan secara bertulis pihak yang menanggung kos jika gagal saringan, pemeriksaan kajian, rawatan penyakit biasa, perjalanan dan penginapan, terjemahan, pengendalian kemudaratan berkaitan kajian serta kos selepas menarik diri. Bagi perkara yang tidak jelas sama ada kosnya berkaitan kajian, minta penjelasan daripada institusi kajian dan jawatankuasa etika. Peraturan yang terpakai bagi jenis penyelidikan lain perlu disemak secara berasingan mengikut sifat kajian; jangan terus menggunakan peraturan kajian ubat untuk semua perkhidmatan.

Dapatkan jadual lawatan dan sahkan lokasi yang wajib dihadiri bagi setiap lawatan, pemeriksaan yang diperlukan serta anggaran tempoh tinggal. Jangan anggap semuanya boleh dilakukan dari jauh. Sebelum mengatur perjalanan, sepakati dengan pasukan kajian dan doktor di tempat tinggal anda tentang siapa yang akan menyampaikan keputusan, siapa yang perlu dihubungi jika terdapat keputusan tidak normal, serta cara menyambung bekalan ubat dan pemeriksaan susulan selepas pulang. Semakan awal atau satu lawatan pesakit luar tidak bermakna anda telah diterima untuk menjalani rawatan.

Soalan lazim

Saya sudah memenuhi beberapa syarat di laman web. Bolehkah saya membeli tiket kapal terbang?

Hubungi pusat kajian yang khusus terlebih dahulu untuk mengesahkan kohort yang sedang dibuka dan dokumen yang diperlukan untuk prasaringan. Tanyakan juga tentang kemungkinan masih gagal saringan di lokasi, kos dan aturan penukaran tiket. Laman web tidak boleh menggantikan saringan rasmi.

Saya sudah lama tidak mengalami serangan berulang. Bolehkah saya menyertai kajian bagi penyakit jenis berulang?

Tidak semestinya. Kajian mungkin memerlukan serangan atau aktiviti penyakit pada pengimejan baru-baru ini, dan kriterianya berbeza mengikut protokol. Minta doktor menyemak perjalanan penyakit dan buktinya, kemudian biarkan pasukan kajian membuat penilaian.

Kajian memerlukan saya berhenti mengambil ubat. Bolehkah saya berhenti lebih awal sendiri?

Jangan hentikan ubat sendiri. Minta doktor yang biasa merawat anda dan pasukan kajian mengesahkan dos terakhir, sela masa, serta risiko dan pelan tindakan semasa menunggu.

Adakah pembahagian kumpulan secara rawak menjamin saya mendapat ubat baharu?

Tidak semestinya. Kumpulan pembanding mungkin menerima ubat sedia ada, plasebo atau aturan lain yang ditetapkan dalam protokol. Sebelum menandatangani, minta penjelasan tentang rawatan dalam setiap kumpulan, cara pembahagian kumpulan, tindakan jika keadaan bertambah buruk dan rawatan selepas menarik diri.

Jika dua pesakit dalam kajian sel tidak mengalami ketoksikan tertentu, adakah itu bermakna ia selamat?

Kesimpulan itu tidak boleh dibuat. Sampel kecil mungkin tidak mengesan risiko yang jarang berlaku atau muncul lewat. Minta pasukan menerangkan risiko produk yang diketahui, keupayaan pemantauan dan rawatan kecemasan, serta tempoh susulan.

Jika sudah diluluskan di Kesatuan Eropah, bolehkah saya mendapatkannya di hospital China?

Perkara itu tidak boleh disimpulkan secara langsung. Semak pendaftaran dan indikasi semasa di China, bekalan farmasi hospital, keadaan anda sendiri dan aturan pemantauan. Kelulusan di luar negara ialah keputusan kawal selia bagi wilayah lain.

Apakah yang berlaku selepas kajian tamat atau jika saya menarik diri di pertengahan kajian?

Dalam kajian yang tertakluk pada langkah-langkah semakan etika China yang disebut di atas, peserta boleh menarik diri pada bila-bila masa tanpa memberikan sebab dan tidak sepatutnya dilayan secara tidak adil kerana berbuat demikian.[12] Bincangkan secara berasingan dengan pasukan kajian dan doktor yang biasa merawat anda tentang susulan keselamatan yang diperlukan, rawatan seterusnya dan penyerahan penjagaan. Pastikan juga siapa yang akan menyediakan rekod perubatan dan keputusan pemeriksaan, cara mendapatkan ubat serta kos berkaitan.

Sumber

Tarikh semakan: 2026-11-06; status kajian dan kelulusan boleh berubah. Sila sahkan semula semasa mendapatkan konsultasi.