Nuevos medicamentos y ensayos clínicos para la esclerosis múltiple: confirme primero el tipo de enfermedad, la evidencia y la situación del tratamiento

EastMedGo 6 nov 2026

Si ve noticias sobre nuevos medicamentos o «terapias celulares» para la esclerosis múltiple, pida primero a su neurólogo habitual que confirme su tipo de enfermedad y los objetivos del tratamiento. Después, compruebe si el producto concreto está autorizado o en investigación en el lugar donde recibirá atención. Si está preparando una consulta en China, pida al centro de investigación que confirme si tiene sentido realizar una preselección en su caso y que detalle todas las visitas y los gastos. Ni un número de registro ni la participación de un hospital en un estudio significan que usted ya pueda incorporarse.

Puntos clave

Reducir las recaídas, reducir las lesiones nuevas en la resonancia magnética, retrasar el deterioro funcional y recuperar funciones ya dañadas son objetivos distintos. Los resultados de un grupo de participantes no permiten predecir directamente el resultado de una persona.
No suspenda la medicación por su cuenta para cumplir los requisitos de selección. Pida a su médico habitual y al equipo investigador que revisen juntos la fecha de la última dosis, los riesgos del cambio y el intervalo necesario.
Si aparecen síntomas de forma gradual o empeoran progresivamente, contacte pronto con su equipo médico local. Si presenta pérdida de visión o visión borrosa de aparición repentina, debilidad o entumecimiento de un lado del cuerpo, dificultad para mantener el equilibrio o hablar, alteraciones del estado de conciencia o dificultad para respirar, contacte inmediatamente con los servicios de emergencias locales. Aunque los síntomas desaparezcan pronto, debe recibir una evaluación inmediata. No intente decidir por su cuenta si se trata de una recaída de esclerosis múltiple o de otra causa, ni espere la respuesta de un estudio en el extranjero.[11]

Defina primero qué desea mejorar

Pida al médico que le explique si su enfermedad es recurrente, primaria progresiva o secundaria progresiva, y si ha tenido recaídas o actividad en las imágenes recientemente. Algunas personas tienen principalmente brotes; otras llevan años sin recaídas, pero su capacidad funcional sigue disminuyendo de forma gradual. Distintos estudios de un mismo medicamento pueden dirigirse a poblaciones diferentes.

Anote los objetivos que más le importan, como reducir las recaídas o retrasar el deterioro de la marcha o de la función de las manos. Después pregunte al equipo investigador cómo se mide el criterio principal de valoración, cuánto tiempo se necesita para confirmarlo y con qué se compara. Los resultados de una prueba de las manos no equivalen directamente a recuperar todas las funciones cotidianas; tampoco un cambio en los biomarcadores demuestra por sí solo una mejora en cómo se siente el paciente o en su capacidad para desenvolverse.

Cómo interpretar los resultados de nuevos medicamentos y su autorización

Tolebrutinib: en 2026, la Unión Europea aprobó Cenrifki para adultos con esclerosis múltiple secundaria progresiva que no habían tenido recaídas en los dos años anteriores. «Sin recaídas» no significa necesariamente que no haya actividad en la resonancia magnética, ni incluye a todas las personas con formas progresivas. El estudio HERCULES comparó el medicamento con un placebo en esta población específica y encontró un menor riesgo de progresión de la discapacidad confirmada durante al menos seis meses en el grupo tratado. Esto no significa que se haya reparado el daño nervioso.[1–2]

Este medicamento conlleva un riesgo de lesión hepática grave, y la información europea del producto exige controlar la función hepática antes y durante el tratamiento. Poder realizar las extracciones de sangre a tiempo, recibir los resultados y actuar ante las alteraciones forma parte de la planificación del tratamiento. El prospecto de Cenrifki para pacientes en la Unión Europea advierte que, durante su uso, debe informar inmediatamente al médico o solicitar asesoramiento médico si aparecen posibles síntomas de lesión hepática, como color amarillo de la piel o del blanco de los ojos, orina oscura, náuseas, dolor abdominal o cansancio intenso. Si no consigue contactar con el equipo que le trata, solicite una evaluación médica local inmediata; si los síntomas son graves o empeoran rápidamente, contacte con los servicios de emergencias locales. Si no realiza un control de función hepática en la fecha indicada, también debe avisar inmediatamente al médico y hacerse el análisis lo antes posible.[1] La carta de respuesta completa de la FDA estadounidense de 2025 planteó preocupaciones sobre la lesión hepática grave y la definición de la población con una relación beneficio-riesgo adecuada, entre otras cuestiones.[3] Estos documentos regulatorios corresponden a distintas regiones y fechas. Esta guía no confirma el registro ni la disponibilidad actual del medicamento en China. Al consultar con médicos y farmacéuticos locales, compruebe la autorización vigente, las indicaciones y la disponibilidad real en el hospital.

Fenebrutinib: los resultados de los estudios FENhance sobre formas recurrentes publicados por la empresa muestran una tasa anualizada de recaídas menor con el medicamento en investigación que con teriflunomida. La empresa también comunicó un desequilibrio en el número de muertes notificadas entre los dos grupos. Estas cifras por sí solas no permiten determinar la relación entre las muertes y el medicamento, pero tampoco debe ignorarse esta señal de seguridad.[4] FENtrepid estudió la forma primaria progresiva y comparó el medicamento con ocrelizumab. La empresa informó de que se alcanzó el objetivo de no inferioridad establecido de antemano; esto no demuestra que el nuevo medicamento sea superior.[5] Son resultados de estudios publicados por la empresa y no permiten deducir que el medicamento ya esté aprobado en China ni que un centro concreto tenga plazas. Pida al equipo investigador que explique la duración del estudio, el grupo de comparación, la información de seguridad conocida —incluidas las alteraciones de la función hepática y las infecciones— y cómo se realizará el seguimiento.

Ocrelizumab: la información pública del producto en China incluye indicaciones para adultos con formas recurrentes y con la forma primaria progresiva. Aun así, su uso concreto requiere la valoración del médico y comprobar la información vigente del producto y el suministro del hospital.[6] El estudio ORATORIO-HAND comparó la progresión de la discapacidad en pacientes con la forma primaria progresiva que recibieron este medicamento o un placebo e incluyó a algunos pacientes de mayor edad o con mayor discapacidad. Participaron personas de 18–65 años cuyo grado de discapacidad cumplía los requisitos del estudio. El criterio de valoración combinado incluía un empeoramiento confirmado a las 12 semanas en una prueba de las manos o en una puntuación de discapacidad. Según el resumen publicado, la proporción de participantes que alcanzó este criterio combinado fue menor en el grupo del medicamento que en el del placebo (33% frente a 40%).[7] Esto no equivale a recuperar la función de las manos ni garantiza un beneficio individual. Antes de usarlo, hable con el médico sobre el riesgo de infecciones, las reacciones a la infusión y el calendario de pruebas y seguimiento.[6]

Qué significa exactamente terapia celular

Pida que le indiquen por escrito el tipo de células, el nombre del producto, la diana, el procedimiento de administración y si forma parte de la atención habitual o de un estudio concreto. No considere que todas las infusiones de células son el mismo tratamiento.

Un informe de 2024 describió a dos personas con formas progresivas que recibieron células CAR-T dirigidas contra CD19 y evaluó la seguridad y los cambios inmunitarios. En ninguna de las dos se observó el síndrome de neurotoxicidad descrito en el informe, pero el tamaño de la muestra y el tiempo de observación no permiten descartar riesgos ni demostrar un control a largo plazo o una reversión de la discapacidad.[8] La evaluación de los riesgos de CAR-T debe incluir el síndrome de liberación de citocinas, la neurotoxicidad, las infecciones, la capacidad de atención de urgencias y el seguimiento a largo plazo. Los riesgos concretos dependen del producto y del protocolo.

El trasplante autólogo de células madre hematopoyéticas (AHSCT) es otra opción e implica la obtención de células, el tratamiento de acondicionamiento, la recuperación de la producción de células sanguíneas y el seguimiento a largo plazo. El registro de BEAT-MS describe un estudio aleatorizado que compara el trasplante con tratamientos farmacológicos disponibles en pacientes con formas recurrentes resistentes a determinados tratamientos. Entre los criterios registrados figuran tener 18–55 años y haber presentado al menos dos episodios de actividad de la enfermedad que cumplan la definición del estudio en los últimos 36 meses; se excluye la forma primaria progresiva. Estos son solo algunos criterios de ese estudio y no requisitos universales para otros estudios.[9] Un registro y su fecha prevista de finalización no demuestran que el trasplante sea superior a todos los medicamentos ni que haya plazas para ese estudio en China. Pida a los equipos de neuroinmunología y trasplante que valoren conjuntamente los tratamientos previos, la actividad de la enfermedad, las infecciones y el estado de los órganos. Pregunte por el acondicionamiento, las infecciones graves, los posibles efectos sobre la fertilidad, la recuperación hospitalaria y el seguimiento a largo plazo tras regresar a casa.

Cómo verificar los estudios y la selección en China

Pida a quien le facilite la información el nombre completo del estudio, el número de registro, el promotor, el hospital investigador y el equipo investigador concreto. Revise la fecha de la última actualización del registro, el tipo de estudio, los grupos y los criterios de inclusión y exclusión. Después contacte con el centro para confirmar si el grupo de participantes correspondiente está abierto en ese momento. El estado global del estudio o la existencia de un registro no significan que ese hospital tenga plazas actualmente.
Prepare la documentación del diagnóstico y la evolución de la enfermedad, las fechas de las recaídas, los informes y las imágenes originales de todas las resonancias magnéticas, los cambios funcionales, los medicamentos previos y las fechas de las últimas dosis, los motivos de suspensión y los registros importantes de infecciones y función hepática. Pida al centro que especifique los formatos de archivo aceptados y los requisitos de traducción.
Pida a su médico habitual y al equipo investigador que hablen juntos sobre el cambio de medicación, el posible intervalo de lavado y la atención durante la espera. Cualquier suspensión o cambio debe organizarlo el médico responsable. Superar la preselección solo significa que puede pasar a evaluaciones adicionales; la inclusión formal depende de los resultados de las pruebas de selección exigidas por el protocolo y de la valoración del equipo investigador.
Antes de firmar el consentimiento, aclare la asignación aleatoria y el grupo de comparación, los posibles beneficios y riesgos, los tratamientos alternativos, la frecuencia de las pruebas, cómo se actuará si presenta molestias o una recaída y quién continuará su tratamiento si abandona el estudio. En los estudios sujetos a las «Medidas para la revisión ética de la investigación en ciencias de la vida y medicina con seres humanos» de China, los participantes pueden retirarse en cualquier momento sin dar un motivo y no deben recibir un trato injusto por ello.[12] El derecho a retirarse y la organización de una atención segura deben tratarse por separado: pida al equipo que explique las consecuencias de retirarse y acuerde con su médico habitual el seguimiento de seguridad necesario, otros tratamientos y la transferencia de la atención. Pida que el equipo se lo explique en un lenguaje comprensible para el paciente y que deje tiempo para preguntas.

Confirme los gastos y la atención posterior antes de viajar

El artículo 8 del vigente «Reglamento de aplicación de la Ley de Administración de Medicamentos» de China establece que los promotores y las instituciones de ensayos clínicos de medicamentos no pueden cobrar a los participantes gastos relacionados con el ensayo.[10] Pida al centro que detalle por escrito quién asume los gastos si no supera la selección, las pruebas del estudio, el tratamiento médico habitual de enfermedades, el viaje y el alojamiento, la traducción, la atención de daños relacionados con el ensayo y los gastos tras retirarse. Si no está claro si un concepto está relacionado con el ensayo, pida una explicación a la institución investigadora y al comité de ética. Las normas aplicables a otros tipos de investigación deben comprobarse por separado según la naturaleza del estudio; las reglas de los ensayos de medicamentos no se aplican directamente a todos los servicios.

Solicite un calendario de visitas y confirme dónde debe acudir en persona en cada ocasión, qué pruebas se harán y cuánto tiempo se prevé que deba permanecer allí. No dé por hecho que podrá hacerlo a distancia. Antes de organizar el viaje, acuerde con el equipo investigador y con el médico de su lugar de residencia quién transmitirá los resultados, con quién contactar si hay alteraciones y cómo se coordinarán la medicación y los controles al volver a casa. Una evaluación preliminar o una única consulta no significan que ya le hayan aceptado para recibir tratamiento.

Preguntas frecuentes

Ya cumplo varios requisitos de la página web, ¿puedo comprar el billete de avión?

Contacte primero con el centro investigador concreto para confirmar qué grupos están abiertos y qué documentación necesita para la preselección. Aclare también que aún podría no superar la selección presencial y pregunte por los gastos y los cambios de reserva. La página web no sustituye la selección formal.

Llevo mucho tiempo sin recaídas, ¿puedo participar en un estudio sobre formas recurrentes?

No necesariamente. El estudio puede exigir brotes recientes o actividad en las imágenes, y los criterios varían según el protocolo. Pida al médico que revise el tipo de enfermedad y la evidencia disponible; después, el equipo investigador determinará si puede participar.

El estudio exige suspender la medicación, ¿puedo dejarla antes por mi cuenta?

No suspenda la medicación por su cuenta. Pida a su médico habitual y al equipo investigador que confirmen la última dosis, el intervalo necesario y los riesgos y el plan de actuación durante la espera.

¿La asignación aleatoria garantiza que recibiré el nuevo medicamento?

No necesariamente. El grupo de comparación puede recibir un medicamento ya disponible, un placebo u otra intervención prevista en el protocolo. Antes de firmar, pida que le expliquen qué recibe cada grupo, cómo se asignan los participantes, qué se hará si empeora y qué tratamiento recibirá si se retira.

Si dos pacientes de un estudio celular no presentaron cierta toxicidad, ¿significa que es seguro?

No puede concluirse eso. Una muestra pequeña puede no detectar riesgos poco frecuentes o que aparecen más tarde. Pida al equipo que explique los riesgos conocidos del producto, la capacidad de vigilancia y atención de urgencias y la duración del seguimiento.

Si está aprobado en la Unión Europea, ¿puedo obtenerlo en un hospital de China?

No puede deducirse directamente. Compruebe el registro y las indicaciones vigentes en China, el suministro de la farmacia hospitalaria, sus propias condiciones y la organización de los controles. Una aprobación en el extranjero es una decisión regulatoria de otra región.

¿Qué ocurre cuando termina el estudio o si me retiro antes?

En los estudios sujetos a las medidas chinas de revisión ética mencionadas, los participantes pueden retirarse en cualquier momento sin dar un motivo y no deben recibir un trato injusto por ello.[12] Acuerde por separado con el equipo investigador y su médico habitual el seguimiento de seguridad necesario, el tratamiento posterior y la transferencia de la atención. Pregunte quién facilitará la historia clínica y los resultados de las pruebas, cómo obtendrá los medicamentos y cuáles serán los gastos relacionados.

Fuentes

Fecha de comprobación: 2026-11-06; el estado de los estudios y las autorizaciones puede cambiar. Vuelva a verificarlo al realizar la consulta.