Novos medicamentos e ensaios clínicos para a esclerose múltipla: confirme primeiro a evolução da doença, as evidências e o estatuto do tratamento

EastMedGo 6 de nov. de 2026

Ao ver notícias sobre novos medicamentos ou «terapias celulares» para a esclerose múltipla, peça primeiro ao neurologista que o acompanha para confirmar o seu tipo de evolução da doença e os objetivos do tratamento. Depois, verifique se o produto específico está autorizado ou em investigação no local onde pretende receber cuidados. Se estiver a preparar uma consulta na China, peça ao centro de investigação para confirmar se faz sentido avançar para uma pré-seleção e esclarecer o calendário completo de visitas e os custos. Um número de registo e a participação de um hospital num estudo não significam que já tenha sido aceite para participar.

Pontos essenciais

Reduzir os surtos, reduzir novas lesões na ressonância magnética (RM), atrasar a perda de capacidade funcional e recuperar funções já afetadas são objetivos diferentes. Os resultados de um grupo num estudo não permitem prever diretamente o resultado individual.
Não interrompa a medicação por iniciativa própria para cumprir os critérios de seleção. Peça ao médico que o acompanha e à equipa de investigação para verificarem em conjunto a data da última dose, os riscos da mudança de tratamento e o intervalo necessário.
Se os sintomas surgirem ou piorarem gradualmente, contacte atempadamente a equipa de saúde local. Se ocorrer perda ou turvação súbita da visão, fraqueza ou dormência de um lado do corpo, dificuldade de equilíbrio ou de fala, alterações da consciência ou dificuldade em respirar, contacte imediatamente os serviços de emergência locais. Mesmo que os sintomas melhorem rapidamente, procure avaliação imediata. Não tente decidir sozinho se se trata de um surto de esclerose múltipla ou de outra causa, nem espere pela resposta de um estudo no estrangeiro.[11]

Defina primeiro o que espera melhorar

Peça ao médico para explicar se a sua doença é uma forma com surtos, primária progressiva ou secundária progressiva, e se houve recentemente surtos ou atividade nos exames de imagem. Algumas pessoas enfrentam sobretudo surtos; outras passam anos sem surtos, mas continuam a perder capacidade funcional gradualmente. Estudos diferentes do mesmo medicamento podem destinar-se a populações diferentes.

Anote os objetivos que mais lhe importam, como reduzir os surtos ou atrasar a deterioração da marcha ou da função das mãos. Depois, pergunte à equipa de investigação: como é medido o principal resultado do estudo, ao fim de quanto tempo é confirmado e com que é comparado? Os resultados de testes das mãos não equivalem diretamente à recuperação de todas as funções do dia a dia. Alterações em biomarcadores também não demonstram, por si só, que a pessoa se sente melhor ou consegue realizar melhor as atividades diárias.

Como interpretar os resultados e as aprovações de novos medicamentos

Tolebrutinib: em 2026, a União Europeia aprovou Cenrifki para adultos com esclerose múltipla secundária progressiva sem surtos nos dois anos anteriores. «Sem surtos» não significa necessariamente ausência de atividade na RM, nem abrange todas as pessoas com formas progressivas. O estudo HERCULES comparou o medicamento com placebo nesta população específica e encontrou um risco menor de progressão da incapacidade confirmada durante pelo menos seis meses no grupo tratado. Isto não significa que os danos nos nervos tenham sido reparados.[1–2]

Este medicamento apresenta risco de lesão hepática grave, e a informação europeia do produto exige a monitorização da função hepática antes e durante o tratamento. A possibilidade de fazer as colheitas de sangue nos prazos previstos, receber os resultados e tratar eventuais alterações faz parte do planeamento do tratamento. O folheto informativo de Cenrifki na União Europeia alerta que, durante a utilização do medicamento, sintomas de possível lesão hepática, como pele ou parte branca dos olhos amareladas, urina escura, náuseas, dor abdominal ou cansaço acentuado, devem ser comunicados imediatamente ao médico ou motivar aconselhamento médico. Se não conseguir contactar a equipa responsável pelo tratamento, procure imediatamente avaliação médica local; se os sintomas forem graves ou piorarem rapidamente, contacte os serviços de emergência locais. Se faltar a um exame obrigatório da função hepática, informe também o médico imediatamente e faça o exame assim que possível.[1] A carta de resposta completa da FDA dos Estados Unidos, de 2025, levantou preocupações sobre lesão hepática grave e a definição da população com uma relação benefício-risco favorável, entre outras questões.[3] Estes documentos regulatórios dizem respeito a regiões e momentos diferentes; este texto não confirma o registo nem a disponibilidade atual do medicamento na China. Ao consultar médicos e farmacêuticos locais, verifique a autorização em vigor, as indicações aprovadas e a disponibilidade efetiva no hospital.

Fenebrutinib: os resultados dos estudos FENhance em formas com surtos, divulgados pela empresa, mostraram uma taxa anualizada de surtos menor no grupo do medicamento em estudo do que no grupo da teriflunomida. A empresa também comunicou um desequilíbrio no número de mortes notificadas entre os dois grupos. Estes números, por si só, não permitem determinar a relação entre as causas das mortes e o medicamento, mas o sinal de segurança também não deve ser ignorado.[4] O FENtrepid estudou a forma primária progressiva, comparando o medicamento com o ocrelizumab; a empresa informou que foi atingido o objetivo predefinido de não inferioridade. Isto não demonstra que o novo medicamento seja superior.[5] Estes resultados foram divulgados pela empresa e não permitem concluir que o medicamento já esteja aprovado na China ou que um centro específico tenha vagas. Peça à equipa de investigação para explicar a duração do estudo, o grupo de comparação, as informações de segurança conhecidas, incluindo alterações da função hepática e infeções, e a forma de monitorização.

Ocrelizumab: a informação do medicamento publicada na China inclui indicações para adultos com formas com surtos e com a forma primária progressiva. No entanto, a utilização concreta continua a depender da avaliação médica, da confirmação da informação atual do medicamento e da disponibilidade no hospital.[6] O estudo ORATORIO-HAND comparou a progressão da incapacidade em pessoas com a forma primária progressiva tratadas com este medicamento ou com placebo, incluindo algumas pessoas de idade mais avançada ou com maior incapacidade. Foram incluídas pessoas dos 18–65 anos cujo grau de incapacidade cumpria os critérios do estudo. O resultado composto incluía agravamento num teste das mãos ou numa escala de incapacidade, confirmado durante 12 semanas. O resumo publicado indica que a proporção de participantes que atingiu esse resultado composto foi menor no grupo do medicamento em estudo do que no grupo placebo (33% contra 40%).[7] Isto não equivale à recuperação da função das mãos nem garante benefício individual. Antes da utilização, discuta com o médico o risco de infeção, as reações à perfusão e o plano de exames e acompanhamento.[6]

O que significa exatamente terapia celular

Peça que lhe indiquem por escrito o tipo de células, o nome do produto, o alvo, o processo de administração e se se trata de cuidados médicos de rotina ou de um estudo específico. Não considere todas as infusões de células como o mesmo tratamento.

Um relatório de 2024 descreveu duas pessoas com formas progressivas que receberam células CAR-T dirigidas ao CD19, com observação da segurança e das alterações imunitárias. Em nenhuma das duas foi observada a síndrome de neurotoxicidade descrita no relatório, mas o número de participantes e o tempo de observação são insuficientes para excluir riscos ou demonstrar controlo duradouro da doença ou reversão da incapacidade.[8] A avaliação dos riscos de CAR-T deve incluir a síndrome de libertação de citocinas, a neurotoxicidade, as infeções, a capacidade de resposta a emergências e o acompanhamento a longo prazo. Os riscos concretos dependem do produto e do protocolo.

O transplante autólogo de células estaminais hematopoiéticas (AHSCT) é outra abordagem, que envolve colheita de células, tratamento de condicionamento, recuperação da produção de células sanguíneas e monitorização a longo prazo. O registo do BEAT-MS descreve um estudo aleatorizado que compara o transplante com os tratamentos medicamentosos disponíveis, destinado a determinadas pessoas com formas com surtos resistentes ao tratamento. Entre os critérios registados estão a idade de 18–55 anos e pelo menos dois episódios de atividade da doença, segundo as definições do estudo, nos últimos 36 meses; a forma primária progressiva é excluída. Estes são apenas alguns critérios desse estudo e não constituem requisitos universais para outros estudos.[9] Um registo e a respetiva data prevista de conclusão não demonstram que o transplante seja superior a todos os medicamentos, nem que existam vagas para esse estudo na China. Peça uma avaliação conjunta às equipas de neuroimunologia e de transplante sobre os tratamentos anteriores, a atividade da doença, as infeções e o estado dos órgãos. Pergunte sobre o condicionamento, as infeções graves, os possíveis efeitos na fertilidade, o internamento e a recuperação, bem como o acompanhamento a longo prazo após regressar a casa.

Como verificar os estudos e a seleção na China

Peça à pessoa que lhe forneceu a informação o nome completo do estudo, o número de registo, o promotor, o hospital de investigação e o grupo específico do estudo. Consulte a data da última atualização do registo, o tipo de estudo, os grupos e os critérios de inclusão e exclusão. Depois, contacte o centro para confirmar se a coorte correspondente está atualmente aberta. O estado global do estudo ou a existência de um registo não significam que o hospital tenha vagas nesse momento.
Prepare os registos do diagnóstico e da evolução da doença, as datas dos surtos, os relatórios e as imagens originais de todas as RM, as alterações da capacidade funcional, os medicamentos anteriores e as datas das últimas doses, os motivos de interrupção e os registos relevantes de infeções e função hepática. Peça ao centro para esclarecer os formatos de documentos aceites e os requisitos de tradução.
Peça ao médico que o acompanha e à equipa de investigação para discutirem em conjunto a mudança de medicação, os possíveis intervalos de eliminação do medicamento e os cuidados durante a espera. Qualquer interrupção ou mudança de tratamento deve ser organizada pelo médico responsável. Passar na pré-seleção significa apenas que pode avançar para exames adicionais; a inclusão formal depende dos resultados da seleção previstos no protocolo e da avaliação da equipa de investigação.
Antes de assinar o consentimento, esclareça a distribuição aleatória pelos grupos e o grupo de comparação, os possíveis benefícios e riscos, os tratamentos alternativos, a frequência dos exames, o que fazer em caso de mal-estar ou surto e quem dará continuidade ao tratamento se sair do estudo. Nos estudos abrangidos pelas «Medidas para a revisão ética da investigação em ciências da vida e medicina envolvendo seres humanos» da China, os participantes podem desistir a qualquer momento, sem apresentar motivo, e não devem ser tratados de forma injusta por isso.[12] O direito de desistir e o plano de cuidados de segurança devem ser discutidos separadamente: peça à equipa para explicar as consequências da saída e combine com o médico que o acompanha o seguimento de segurança necessário, outros tratamentos e a passagem de cuidados. Peça explicações numa linguagem que o paciente compreenda e tempo para fazer perguntas.

Confirme os custos e os cuidados posteriores antes de viajar

O artigo 8.º do atual «Regulamento de execução da Lei de Administração de Medicamentos» da China determina que os promotores e as instituições dos ensaios clínicos de medicamentos não podem cobrar aos participantes despesas relacionadas com o ensaio clínico.[10] Peça ao centro uma discriminação por escrito de quem suporta os custos em caso de exclusão na seleção, dos exames do estudo, do tratamento de doenças comuns, das viagens e do alojamento, da tradução, dos cuidados por danos relacionados com o ensaio e das despesas após a saída do estudo. Para despesas cuja relação com o ensaio não esteja clara, peça esclarecimentos à instituição de investigação e à comissão de ética. As regras aplicáveis a outros tipos de investigação devem ser verificadas de acordo com a natureza do estudo; as regras dos ensaios de medicamentos não se aplicam automaticamente a todos os serviços.

Peça um calendário de visitas e confirme o local de cada presença obrigatória, os exames e a duração prevista da estadia. Não presuma que as visitas podem ser feitas à distância. Antes de organizar a viagem, combine com a equipa de investigação e o médico do local onde vive quem transmite os resultados, quem contactar perante alterações e como garantir a continuidade da medicação e dos exames após regressar a casa. Uma avaliação preliminar ou uma única consulta não significa que já tenha sido aceite para tratamento.

Perguntas frequentes

Já cumpro vários critérios da página. Posso comprar a passagem aérea?

Contacte primeiro o centro de investigação específico para confirmar quais as coortes abertas e os documentos necessários para a pré-seleção. Esclareça também que a seleção presencial ainda pode resultar em exclusão, bem como os custos e as condições de alteração da viagem. A página não substitui a seleção formal.

Passei muito tempo sem surtos. Posso participar num estudo de formas com surtos?

Não necessariamente. O estudo pode exigir surtos recentes ou atividade nos exames de imagem, e os critérios variam conforme o protocolo. Peça ao médico para verificar a evolução da doença e as evidências, e deixe a decisão à equipa de investigação.

O estudo exige parar a medicação. Posso interrompê-la antecipadamente por minha conta?

Não interrompa a medicação por iniciativa própria. Peça ao médico que o acompanha e à equipa de investigação para confirmarem a última dose, o intervalo necessário, os riscos durante a espera e o plano para lidar com eles.

A distribuição aleatória garante que vou receber o novo medicamento?

Não necessariamente. O grupo de comparação pode receber um medicamento existente, placebo ou outra opção prevista no protocolo. Antes de assinar, peça uma explicação sobre o que recebe cada grupo, como é feita a distribuição, o que acontece em caso de agravamento e qual o tratamento após a saída do estudo.

Se duas pessoas num estudo de células não tiveram determinada toxicidade, isso significa que é seguro?

Não é possível concluir isso. Uma amostra pequena pode não detetar riscos raros ou de aparecimento mais tardio. Peça à equipa para explicar os riscos conhecidos desse produto, a monitorização, a capacidade de resposta a emergências e a duração do acompanhamento.

Se foi aprovado na União Europeia, posso recebê-lo num hospital na China?

Não se pode concluir isso diretamente. Verifique o registo e as indicações atualmente aprovadas na China, a disponibilidade na farmácia hospitalar, a sua elegibilidade e o plano de monitorização. Uma aprovação no estrangeiro é uma decisão regulatória de outra região.

O que acontece quando o estudo termina ou se eu desistir antes do fim?

Nos estudos abrangidos pelas medidas chinesas de revisão ética referidas acima, os participantes podem desistir a qualquer momento, sem apresentar motivo, e não devem ser tratados de forma injusta por isso.[12] Combine separadamente com a equipa de investigação e o médico que o acompanha o seguimento de segurança necessário, os tratamentos posteriores e a passagem de cuidados. Esclareça quem fornecerá os registos clínicos e os resultados dos exames, como obter os medicamentos e quais os custos associados.

Fontes

Data de verificação: 2026-11-06; o estado dos estudos e das aprovações pode mudar. Volte a confirmar estas informações quando procurar aconselhamento.